2022年4月20日，CDE官网最新公示，上海天泽云泰生物医药有限公司 VGB-R04 注射液临床试验申请已获批准（受理号：CXSL2200055），适应症为先天性凝血因子IX缺乏引起的血友病B。VGB-R04是天泽云泰自主研发的首个AAV基因治疗产品。VGB-R04静脉注射后，通过AAV衣壳蛋白介导的肝脏细胞转导，将VGB-R04表达盒递送至细胞核。
1、试验目的 剂量探索阶段: 主要目的: 1.评估VGB-R04治疗成人血友病B(HB)患者的耐受性和安全性。 2.评估VGB-R04给药后,稳态FIX活性水平。 次要目的: 1.评估VGB-R04治疗成人HB患者的有效性,探索评估有效性的最佳疗效指标,为后续研究提供科学依据; 2.评估VGB-R04的免疫原性; 3.评估VGB-R04给药后载体基因组脱...
上海天泽云泰生物医药有限公司宜明(北京)细胞生物科技有限公司 2022年4月20日,CDE官网最新公示,上海天泽云泰生物医药有限公司 VGB-R04 注射液临床试验申请已获批准(受理号:CXSL2200055),适应症为先天性凝血因子IX缺乏引起的血友病B。 打开APP,查看更多精彩图片 VGB-R04是天泽云泰自主研发的首个AAV基因治疗产品。VGB...
2021 年 12 月 14 日(美国东部标准时间),上海天泽云泰生物医药有限公司Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd. 自主研发的首个候选药物VGB-R04(an adeno-associated viral vector delivering human FIX Padua gene)获得美国FDA孤儿药产品开发办公室的孤儿药认定(ODD),用于治疗血友病B。这也是首个中国自主研发用于...
2022年4月20日,CDE官网最新公示,上海天泽云泰生物医药有限公司的AAV基因治疗产品——VGB-R04注射液临床试验申请已获批准(受理号:CXSL2200055),适应症为先天性凝血因子IX缺乏引起的血友病B。 VGB-R04是天泽云泰自主研发的首个AAV基因治疗产品。VGB-R04静脉注射后,通过AAV衣壳蛋白介导的肝脏细胞转导,将VGB-R04表达盒...
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