The world’s first tRNA platform company, deciphering tRNA biology and pioneering tRNA therapeutics to treat thousands of diseases.
This Review will present advances in the development of tRNA therapeutics with high activity and safety in vivo and discuss different formulation approaches for single or chronic treatment modalities. The field of tRNA therapeutics is still in its early stages, and a series of challenges related to...
2018年,加州大学圣地亚哥分校的Prashant Mali创立了Shape Therapeutics,开始开发基于阻抑tRNA(suppressor tRNA)的疗法,用来治疗Rett综合征,这是一种由MECP2基因无义突变引起的神经发育障碍。 Prashant Mali 曾是乔治·丘奇(George Church)的博士后,也是最早研究CRISPR基因编辑研究...
2018年,加州大学圣地亚哥分校的Prashant Mali创立了Shape Therapeutics,开始开发基于阻抑tRNA(suppressor tRNA)的疗法,用来治疗Rett综合征,这是一种由MECP2基因无义突变引起的神经发育障碍。 Prashant Mali 曾是乔治·丘奇(George Church)的博士后,也是最早研究CRISPR基因编辑研究人员之一。tRNA疗法只是 Shape Therapeutics 的...
以 Shape Therapeutics 为例,公司的科学建立在加州大学圣地亚哥分校生物工程师 Prashant Mali 团队研究成果基础之上。该公司有两种靶向 RNA 点突变的方法,一种是抑制性 tRNA,另一种是利用人体内源性 ADAR 酶(腺苷脱氨酶)。第二种方式是 Shape Therapeutics 的研发重点,去年也是凭借第二种技术平台与罗氏签订近 30 ...
其实,Alltrna并不是唯一一家正在开发研究基于tRNA疗法的生物公司。在此之前,ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics 和 Tevard Biosciences 等公司都进行过tRNA疗法的研发;随着2022年2月下旬hC Bioscience的成立,tRNA基因治疗领域继续扩大。 目前,这些公司都致力于设计开发...
参考资料 1.tRNA therapeutics for genetic diseases. 2.Emerging roles of tRNA in adaptive translation, signalling dynamics and disease. 3.The expanding world of tRNA modifications and their disease relevance. FYI:总结生物医药更多知识点,敬请关注公众平台「佰傲谷BioValley」 部分图源网络,侵权联删 ...
Arcturus Therapeutics 使用可电离的 LUNAR® 脂质实现了对小鼠肝脏中 PTC 的强大而持久的抑制。通过将可电离脂质和总脂质与 tRNA 的重量比从 25:1 更改为 15:1,LUNAR® LNP 被重新定位以将 super-tRNA 输送到肺部。通过使用富含靶组织膜的仿生脂质也可以改善器官靶向递送。例如,当神经递质穿过血脑屏障时,...
Companies advance tRNA therapeutics to overcome mutant stoppages in protein synthesis shared by thousands of genetic diseases and cancers. This is a preview of subscription content, log in via an institution to check access. Author information Authors and Affiliations Somerville, MA, USA Elie Dolgin...
2018年,加州大学圣地亚哥分校的Prashant Mali创立了Shape Therapeutics,开始开发基于阻抑tRNA(suppressor tRNA)的疗法,用来治疗Rett综合征,这是一种由MECP2基因无义突变引起的神经发育障碍疾病。Prashant Mali曾是乔治·丘奇(George Church) 的博士后,也是最早研究CRISPR基因编辑研究人员之一。tRNA疗法只是Shape Therapeutics的...