【Symkevi适应症和用途】 SYMDEKO是tezacaftor和ivacaftor的组合,适用于治疗6岁及以上的F508del突变纯合子或对tezacaftor / ivacaftor有反应的囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)基因中至少有一种突变的患者。 如患者的基因型是未知时,一个FDA-澄清的CF 突变测试应被用于检测一个CFTR突变的存在接着通过双-向测序当通...
SYMDEKO是tezacaftor和ivacaftor的组合,适用于治疗6岁及以上的F508del突变纯合子或对tezacaftor / ivacaftor有反应的囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)基因中至少有一种突变的患者。(12.1,14) 如患者的基因型是未知时,一个FDA-澄清的CF 突变测试应被用于检测一个CFTR突变的存在接着通过双-向测序当通过为使用突变测试...
Vertex制药公司近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Symkevi(tezacaftor/ivacaftor)与Kalydeco(ivacaftor)组合疗法标签扩展,用于治疗6-11岁囊性纤维化(CF)儿童患者,具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因中:(1)携带2个拷贝F508del突变的患者;(2)携带1个拷贝F508del突变以及1个拷贝可导致残留CFTR活性的14种突变中的...
FEV1 % predicted, BMI and QoL scores improved with Symkevi treatment, these did not correlate with changes in CPET parameters.Conclusion: An improvement in VAT suggests improved capacity for higher intensity exercise. Absence of any correlation of VAT and VO2 may imply the need to use both ...
11/27,$Vertex(VERX)$ 欧盟委员会批准 Vertex 公司的Symkevi(tezacaftor/ivacaftor)与Kalydeco(ivacaftor)用于CFTR基因有两个F508del突变拷贝的患者,或F508del突变的一个拷贝和CFTR基因14个突变(67L、R117C、L206W、R352Q、A455E、D579G、711+3A→G、S945L、S977F、R
Symkevi(tezacaftor/ivacaftor)替扎卡托/依伐卡托其中tezacaftor旨在解决突变CFTR蛋白的运输和加工缺陷,使其能够到达细胞表面;ivacaftor则能在细胞膜上增加CFTR蛋白通道保持开放的时间,进一步增强其功能。 Kalydeco(ivacaftor)依伐卡托
The European Commission approves Vertex Pharmaceuticals' (NASDAQ:VRTX) SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor), combined with KALYDECO (ivacaftor), for the...
P219 Symkevi: real-world experience in an ill cohort at an adult cystic fibrosis centre - ScienceDirectdoi:10.1016/S1569-1993(20)30553-1R. RobinsonT. FitzMauriceM. ShawS. DawoodD. NazarethM. WalshawJournal of Cystic Fibrosis
P243 Psychosocial impact of 6 months of treatment with Symkevi among adult cystic fibrosis patientsdoi:10.1016/s1569-1993(22)00572-0Sabine BraunH. EynsS. VerbanckE. VanderhelstC. KnoopE. De WachterS. VinckenJournal of Cystic Fibrosis
Vertex制药公司近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Symkevi(tezacaftor/ivacaftor)与Kalydeco(ivacaftor)组合疗法标签扩展,用于治疗6-11岁囊性纤维化(CF)儿童患者,具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因中:(1)携带2个拷贝F508del突变的患者;(2)携带1个拷贝F508del突变以及1个拷贝可导致残留CFTR活性的14种突变中的...