Vertex制药公司近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Symkevi(tezacaftor/ivacaftor)与Kalydeco(ivacaftor)组合疗法标签扩展,用于治疗6-11岁囊性纤维化(CF)儿童患者,具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因中:(1)携带2个拷贝F508del突变的患者;(2)携带1个拷贝F508del突变以及1个拷贝可导致残留CFTR活性的14种突变中的...
Symkevi(tezacaftor/ivacaftor)替扎卡托/依伐卡托其中tezacaftor旨在解决突变CFTR蛋白的运输和加工缺陷,使其能够到达细胞表面;ivacaftor则能在细胞膜上增加CFTR蛋白通道保持开放的时间,进一步增强其功能。 Kalydeco(ivacaftor)依伐卡托
2018年11月2日,Vertex 制药宣布欧盟批准其新型两药复方药物 Symkevi(tezacaftor/ivacaftor),这次批准有助于该药物用于治疗更多的囊性纤维化(CF)患者。该公司在囊性纤维化领域已成功开发有Kalydeco(ivacaftor)和复方药物Orkambi(lumacaftor/ivacaftor),但后者只能用于45%的有两种拷贝F508del突变的患者。 【Symkevi适应症...
Tezacaftor/ivacaftor培育导致或相似或与单独ivacaftor比较增加氯化物转运。体外数据可能不准确地预测 SYMDEKO(tezacaftor/ivacaftor组合)超过KALYDECO(ivacaftor)单独对个体突变添加的临床获益。此外,在 CFTR-介导的氯化物转运对个体突变超过基线净变化的大小与临床反应大小不相关。 图1:在表达突变体CFTR蛋白(利用电生理腔数...
11/27,$Vertex(VERX)$ 欧盟委员会批准 Vertex 公司的Symkevi(tezacaftor/ivacaftor)与Kalydeco(ivacaftor)用于CFTR基因有两个F508del突变拷贝的患者,或F508del突变的一个拷贝和CFTR基因14个突变(67L、R117C、L206W、R352Q、A455E、D579G、711+3A→G、S945L、S977F、R
Vertex制药公司近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Symkevi(tezacaftor/ivacaftor)与Kalydeco(ivacaftor)组合疗法标签扩展,用于治疗6-11岁囊性纤维化(CF)儿童患者,具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因中:(1)携带2个拷贝F508del突变的患者;(2)携带1个拷贝F508del突变以及1个拷贝可导致残留CFTR活性的14种突变中的...