STK-001是Stoke公司开发用于治疗DS的专有反义寡核苷酸药物。STK-001设计为选择性上调SCN1A基因的一个等位基因,从而增加 NaV1.1 蛋白质的产生,将减少的蛋白质恢复到接近正常水平,以降低癫痫发作率和其他非癫痫的显著并发症发生。STK-001曾作为治疗Dravet综合征...
STK-001是Stoke Therapeutics公司研发的一种创新基因疗法,旨在治疗Dravet综合征。它是一种专有的反义寡核苷酸(ASO),通过选择性上调SCN1A基因的一个等位基因,使蛋白表达恢复到接近正常水平,从而减缓甚至停止病情进展。 STK-001的临床试验数据表现出优异的疗效。在高剂量组(70mg)中,患者的癫痫发作频率平均减少了80%至...
Stoke Therapeutics公司是一家通过精准上调蛋白质表达而为治疗遗传病开创新方法的生物技术公司。该公司近日宣布:美国食品药品监督管理局(FDA)授予其领先候选产品STK-001治疗Dravet综合征(Dravet syndrome,DS)的孤儿药资格认定。 DS是一种严重的进行性遗传性癫痫,其特征是患者一岁内出现频繁、持续和难治性惊厥发作。该病...
Stoke Therapeutics 公布新数据,支持 STK-001 有可能成为第一种治疗德拉维特综合征患者的疾病改善药物 Stoke Therapeutics Announces New Data Supporting Potential For STK-001 To Be First Disease-Modifying Medicine For Treatment Of Patients With Dravet Syndrome Stoke Therapeutics 公布新数据,支持 STK-001 有可...
STK-001是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,用于治疗Dravet综合征。Dravet综合征是一种严重的进行性遗传性癫痫,其特征是患儿在出生后第一年就发生频繁、长期和难治性癫痫发作,并导致发育迟缓和认知障碍。本次报告的数据表明,70.6%(12/17)接受STK-001治疗的患者癫痫发作频率降低,且药物耐受性良好。
The chief medical officer at Stoke Therapeutics provided commentary on the promising mechanism of action of STK-001, an antisense agent, in the treatment of Dravet syndrome. [WATCH TIME: 3 minutes] WATCH TIME: 3 minutesThis is a modal window. The Playback API request failed f...
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