STK-001的PK模型:根据在两项正在进行的1/2a期研究(MONARCH和ADMIRAL)和 SWALLOWTAIL OLE研究中接受治疗的患者,评估了STK-001脑暴露与惊厥性癫痫发作频率之间的关系患有Dravet综合征的儿童和青少年。基于模拟脑Cavg(R=-0.23,P<0.001)的暴露-癫痫关系表现出显著的负向趋势,表明较高的STK-001脑暴露导致惊厥性癫痫发作...
STK-001是Stoke公司开发用于治疗DS的专有反义寡核苷酸药物。STK-001设计为选择性上调SCN1A基因的一个等位基因,从而增加 NaV1.1 蛋白质的产生,将减少的蛋白质恢复到接近正常水平,以降低癫痫发作率和其他非癫痫的显著并发症发生。STK-001曾作为治疗Dravet综合征...
STK-001是Stoke Therapeutics公司研发的一种创新基因疗法,旨在治疗Dravet综合征。它是一种专有的反义寡核苷酸(ASO),通过选择性上调SCN1A基因的一个等位基因,使蛋白表达恢复到接近正常水平,从而减缓甚至停止病情进展。 STK-001的临床试验数据表现出优异的疗效。在高剂量组(70mg)中,患者的癫痫发作频率平均减少了80%至...
STK-001是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,用于治疗Dravet综合征。Dravet综合征是一种严重的进行性遗传性癫痫,其特征是患儿在出生后第一年就发生频繁、长期和难治性癫痫发作,并导致发育迟缓和认知障碍。本次报告的数据表明,70.6%(12/17)接受STK-001治疗的患者癫痫发作频率降低,且药物耐受性良好。 Dravet综合征通常与编码...
Stoke Therapeutics公司是一家通过精准上调蛋白质表达而为治疗遗传病开创新方法的生物技术公司。该公司近日宣布:美国食品药品监督管理局(FDA)授予其领先候选产品STK-001治疗Dravet综合征(Dravet syndrome,DS)的孤儿药资格认定。 DS是一种严重的进行性遗传性癫痫,其特征是患者一岁内出现频繁、持续和难治性惊厥发作。该病...
Stoke Therapeutics 公布新数据,支持 STK-001 有可能成为第一种治疗德拉维特综合征患者的疾病改善药物 Stoke Therapeutics Announces New Data Supporting Potential For STK-001 To Be First Disease-Modifying Medicine For Treatment Of Patients With Dravet Syndrome Stoke Therapeutics 公布新数据,支持 STK-001 有可...
通讯模块IC695STK001控制系统模块稳定电源性能好系统模块价格 ¥ 9373.00 ¥ 7513.00 ¥ 5149.00 起订数 1台起批 5台起批 10台起批 发货地 福建厦门 咨询底价 产品服务 热门商品 进口配件1756-A13罗克韦尔AB原厂原装处理器PLC模块 ¥ 4721.00 自动化设备1761-NET-AIC原装库存变频器模块PLC全新 ¥ ...
1. 治疗癫痫的反义寡核苷酸(ASO)在研新药STK-001的早期临床结果积极,末次给药后6个月时,癫痫的发作频率降低了89%。 2. 全球首个针对苯丙酮尿症(PKU)的基因编辑疗法HMI-103进入临床。 3. 同种异体树突状细胞疫苗VAC2治疗晚期非小细胞肺癌(NSCLC)的1期临床研究的初步结果积极。
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Stoke Therapeutics公司是一家通过精准上调蛋白质表达而为治疗遗传病开创新方法的生物技术公司。该公司近日宣布:美国食品药品监督管理局(FDA)授予其领先候选产品STK-001治疗Dravet综合征(Dravet syndrome,DS)的孤儿药资格认定。 DS是一种严重的进行性遗传性癫痫,其特征是患者一岁内出现频繁、持续和难治性惊厥发作。该病...