STK-001与Dravet综合征是密切相关的,前者是一种针对后者的创新疗法。以下是对两者的详细介绍: STK-001 STK-001是Stoke Therapeutics公司研发的一种创新基因疗法,旨在治疗Dravet综合征。它是一种专有的反义寡核苷酸(ASO),通过选择性上调SCN1A基因的一个等位基因,使蛋白表达恢复到接近正常水平,从而减缓甚至停止病情进展...
STK-001是Stoke公司开发用于治疗DS的专有反义寡核苷酸药物。STK-001设计为选择性上调SCN1A基因的一个等位基因,从而增加 NaV1.1 蛋白质的产生,将减少的蛋白质恢复到接近正常水平,以降低癫痫发作率和其他非癫痫的显著并发症发生。STK-001曾作为治疗Dravet综合征...
Stoke Therapeutics 公布新数据,支持 STK-001 有可能成为第一种治疗德拉维特综合征患者的疾病改善药物 Stoke Therapeutics Announces New Data Supporting Potential For STK-001 To Be First Disease-Modifying Medicine For Treatment Of Patients With Dravet Syndrome Stoke Therapeutics 公布新数据,支持 STK-001 有可...
Stoke Therapeutics公司是一家通过精准上调蛋白质表达而为治疗遗传病开创新方法的生物技术公司。该公司近日宣布:美国食品药品监督管理局(FDA)授予其领先候选产品STK-001治疗Dravet综合征(Dravet syndrome,DS)的孤儿药资格认定。 DS是一种严重的进行性遗传性癫痫,其特征是患者一岁内出现频繁、持续和难治性惊厥发作。该病...
2021年12月3日,Stoke Therapeutics宣布,在研疗法STK-001正在进行的1/2a期临床试验获得积极结果。STK-001是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,用于治疗Dravet综合征。Dravet综合征是一种严重的进行性遗传性癫痫,其特征是患儿在出生后第一年就发生频繁、长期和难治性癫痫发作,并导致发育迟缓和认知障碍。本次报告的数据表明,...
【FDA授予STK-001治疗Dravet综合征的孤儿药资格认定 | 孤儿药】 Stoke Therapeutics公司是一家通过精准上调蛋白质表达而为治疗遗传病开创新方法的生物技术公司。该公司近日宣布:美国食品药品监督管理局(FDA)...
The chief medical officer at Stoke Therapeutics provided commentary on the promising mechanism of action of STK-001, an antisense agent, in the treatment of Dravet syndrome. [WATCH TIME: 3 minutes] WATCH TIME: 3 minutesThis is a modal window. The Playback API request failed f...
这个药是被授予孤儿药认证，去年才开始进行临床试验，还没到上市使用的阶段
Stoke Therapeutics公布了其专有的ASO在研新药STK-001用于治疗Dravet综合征的早期临床试验的新数据。Dravet综合征是一种严重的进行性遗传性癫痫,其特征是在出生后第一年内,癫痫就开始频繁、长期发作,并且用药物难以控制。STK-001旨在通过利用SCN1A基因的野生型拷贝来上调NaV1.1蛋白表达,以恢复NaV1.1的水平,从而减少癫痫...
Stoke Therapeutics公司是一家通过精准上调蛋白质表达而为治疗遗传病开创新方法的生物技术公司。该公司近日宣布:美国食品药品监督管理局(FDA)授予其领先候选产品STK-001治疗Dravet综合征(Dravet syndrome,DS)的孤儿药资格认定。 DS是一种严重的进行性遗传性癫痫,其特征是患者一岁内出现频繁、持续和难治性惊厥发作。该病...