血友病是一种遗传疾病,所以是基因疗法的理想适应症。基因疗法与传统药物改变(多数是抑制、但也有受体激动剂)已有蛋白功能不同,可以人工引入缺失蛋白,这个独特优势令基因疗法一直是个潜在的重要新药开发领域。欧洲已经上市两个基因疗法药物,但美国尚无上市药物。2012 年 UniQure 的脂蛋白酯酶缺乏症药物 Glybera 成为史上...
企业在追求利润最大化的时候要在需求曲线上找平衡(简单来说就是价格和销量之间如何平衡才能达到利润最大化),既然在中国上市价格不会高到中国人用不起,大家不要太悲观,但也不要太乐观把所有希望放在新药上,活在当下才是应该做的。 收起回复 来自Android客户端4楼2018-02-25 17:28 欧阳...
葛兰素的ADA-SCID药物Strimvelis稍微便宜一点,今年刚卖出第一支。 基因改造即可以在体外也可以在体内进行,Strimvelis和蓝鸟的贫血基因疗法都属于体外改造基因疗法。CAR-T虽然不是引入缺失蛋白但因为在体外改造T细胞所以也属于这一类,诺华的tisagenlecleucel-T不久前获得FDA专家组的全票支持,有望今年上市。但是血友病基...
葛兰素的ADA-SCID药物Strimvelis稍微便宜一点,今年刚卖出第一支。 基因改造即可以在体外也可以在体内进行,Strimvelis和蓝鸟的贫血基因疗法都属于体外改造基因疗法。CAR-T虽然不是引入缺失蛋白但因为在体外改造T细胞所以也属于这一类,诺华的tisagenlecleucel-T不久前获得FDA专家组的全票支持,有望今年上市。但是血友病基...