葛兰素的ADA-SCID药物Strimvelis稍微便宜一点,今年刚卖出第一支。 基因改造即可以在体外也可以在体内进行,Strimvelis和蓝鸟的贫血基因疗法都属于体外改造基因疗法。CAR-T虽然不是引入缺失蛋白但因为在体外改造T细胞所以也属于这一类,诺华的tisagenlecleucel-T不久前获得FDA专家组的全票支持,有望今年上市。但是血友病基...
两位高剂量组患者发生免疫反应、其中一位还需要住院治疗、算是严重副反应,另有几人转氨酶升高。 血友病治疗最近几年进展迅速,不仅上市了皮下注射的Hemlibra、一针治愈的基因疗法也进入晚期临床。Alnylam的RNA产品Fitusiran也只需每月皮下注射一次,而且生产成本更低,所以也可能成为有力竞争者。赛诺菲今年斥资116亿收购的B...
企业在追求利润最大化的时候要在需求曲线上找平衡(简单来说就是价格和销量之间如何平衡才能达到利润最大化),既然在中国上市价格不会高到中国人用不起,大家不要太悲观,但也不要太乐观把所有希望放在新药上,活在当下才是应该做的。 收起回复 来自Android客户端4楼2018-02-25 17:28 欧阳...
葛兰素的ADA-SCID药物Strimvelis稍微便宜一点,今年刚卖出第一支。 基因改造即可以在体外也可以在体内进行,Strimvelis和蓝鸟的贫血基因疗法都属于体外改造基因疗法。CAR-T虽然不是引入缺失蛋白但因为在体外改造T细胞所以也属于这一类,诺华的tisagenlecleucel-T不久前获得FDA专家组的全票支持,有望今年上市。但是血友病基...
血友病治疗最近几年进展迅速,不仅上市了皮下注射的Hemlibra、一针治愈的基因疗法也进入晚期临床。Alnylam的RNA产品Fitusiran也只需每月皮下注射一次,而且生产成本更低,所以也可能成为有力竞争者。赛诺菲今年斥资116亿收购的BIVV也有一FVIII因子衍生物BIVV001 (rFVIIIFc-VWF-XTEN)在一个一/二期临床显示半衰期比rFVIII本...