未来基因疗法需要向其它组织如肌肉、心脏等遗传疾病多发组织扩展。 BMN270 使用 12 周和 SPK8011 类似,也是产生 10-20% 的 VIII 因子,但随着时间延长 VIII 因子会逐渐增加到接近正常值(50% 以上)。超过 5% 已经算是轻度血友病,超过 12% 即有正常凝血功能,所以这两个药物潜力很大。当然这两个药物加起来才有十...
未来基因疗法需要向其它组织如肌肉、心脏等遗传疾病多发组织扩展。 BMN270使用12周和SPK8011类似,也是产生10-20%的VIII因子,但随着时间延长VIII因子会逐渐增加到接近正常值(50%以上)。超过5%已经算是轻度血友病,超过12%即有正常凝血功能,所以这两个药物潜力很大。当然这两个药物加起来才有十几人使用,观察时间也不到...
请各位理性看待 AC..新药是新的希望罗氏的ACE910一周一次皮下注射,大剂量貌似还可以一个月注射一次,基本不出血,大大改善血友病人的生存状态,后面还有基因治愈药物,彻底治愈血友病。但是….开发新药的企业不是慈善家,他们是
而SPK8011现在没有长期数据,只有两位患者观察超过一年,虽然这两位患者FVIII因子水平比较平稳但只有正常值的10%。两位高剂量组患者发生免疫反应、其中一位还需要住院治疗、算是严重副反应,另有几人转氨酶升高。 血友病治疗最近几年进展迅速,不仅上市了皮下注射的Hemlibra、一针治愈的基因疗法也进入晚期临床。Alnylam的RNA产...
今天BioMarin宣布将开始A型血友病基因疗法BMN270两个剂量的两个独立三期临床,并开始建立批量生产设施。同一天,Spark也宣布其同类药物SPK8011在两例病人显示早期疗效,VIII号因子在用药12和23周后达到11-14%。 VIII号因子抗体、自发流血、血栓等不良反应没有发生,第三个病人将开始使用双倍剂量SPK8011。今天Spark股票上扬...
血友病是个严重疾病、其治疗昂贵而复杂,SPK8011只要注射一次即可基本避免出血和避免使用传统药物可以算是梦幻疗效。但即使这样惊人疗效还是达不到投资者期望值,因为竞争对手的同类产品不仅进度上更领先、而且疗效安全性也略好。和以前同类产品和平共处分享市场的环境不同,现在虽然同类产品上市间隔大大缩短、但是落后产品还是...
个人意见,这个就算进中国和医保,估计没有几个人用的起的,只能望梅止渴而已,凝血因子报销这么便宜也有很多人造成一定的残疾,这说明了什么,收入低,新药910就一年自费一万美金,也没有几个人用。意义不大。新药上市只能感觉有种心理安慰而己, 来自手机贴吧40楼2018-07-08 08:41 收起回复 血歌行...