辉瑞加拿大公司的基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法BEQVEZ(fidanacogene elaparvovec,SPK-9001)已获得了加拿大卫生部的批准,这是该基因疗法的全球首个批准。 该基因疗法适用于治疗患有中重度至重度B型血友病(先天性因子IX(FIX)缺乏症)且对变异AAV血清型Rh74的中和抗体呈阴性的成人(18岁或以上)。 BEQVEZ也正在接...
SPK-9001是双方共同推进的基因治疗SPK-FIX项目中的一种先导化合物,目前正开发用于B型血液病的治疗。辉瑞表示,将在6月11日举行的第21届欧洲血液学协会(EHA)大会上公布详细数据。 SPK-9001是一种新型的生物工程化的腺相关病毒(AAV)衣壳(capsid),表达一种密码子优化的高活性人凝血因子IX变体,这是一种采用Spark公司...
辉瑞加拿大公司的基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法BEQVEZ(fidanacogene elaparvovec,SPK-9001)已获得了加拿大卫生部的批准,这是该基因疗法的全球首个批准。 该基因疗法适用于治疗患有中重度至重度B型血友病(先天性因子IX(FIX)缺乏症)且对变异AAV血清型Rh74的中和抗体呈阴性的成人(18岁或以上)。 BEQVEZ也正在接...
SPK-9001是双方共同推进的基因治疗SPK-FIX项目中的一种先导化合物,目前正开发用于B型血液病的治疗。辉瑞表示,将在6月11日举行的第21届欧洲血液学协会(EHA)大会上公布详细数据。 SPK-9001是一种新型的生物工程化的腺相关病毒(AAV)衣壳(capsid),表达一种密码子优化的高活性人凝血因子IX变体,这是一种采用Spark公司...