辉瑞加拿大公司的基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法BEQVEZ(fidanacogene elaparvovec,SPK-9001)已获得了加拿大卫生部的批准,这是该基因疗法的全球首个批准。 该基因疗法适用于治疗患有中重度至重度B型血友病(先天性因子IX(FIX)缺乏症)且对变异AAV血清型Rh74的中和抗体呈阴性的成人(18岁或以上)。 BEQVEZ也正在接...
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基于AAV载体基因疗..辉瑞加拿大公司的基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法BEQVEZ(fidanacogene elaparvovec,SPK-9001)已获得了加拿大卫生部的批准,这是该基因疗法的全球首个批准。该基因
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