2022年12月,SLS-005在中国获批临床,拟开发用于治疗成人脊髓小脑性共济失调3型(SCA3)。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台,Seelos Therapeutics本次启动的是一项双盲、随机、安慰剂对照3期试验,主要目的是确定SLS-005 0.75 g/kg治疗成人SCA3的疗效,次要目...
Two U.S. patents for parenteral administration of trehalose exist for patients with OPMD and SCA3; both are expected to expire in 2033. In addition, Orphan Drug Designation for OPMD, Sanfilippo syndrome and SCA3 has been secured in the U.S. and in the EU. Trehalose Mechanism of Action Maye...
同时,SLS-005也在阿尔茨海默病非人类灵长类动物模型的体内研究中取得了令人鼓舞的结果。在罕见病(OPMD和SCA3)的两项Ⅱ期研究中,它已在59例患者身上证明了良好的安全性和有效性,获得了EC和FDA孤儿药认证和“快速通道”特批。 5. S...
11月,SLS-005被美国食品和药物管理局(FDA)授予ALS孤儿药称号。SLS-005先前已获得FDA和EMA的3型脊髓小脑共济失调(SCA3),Sanfilippo综合征和眼咽肌营养不良症(OPMD)的孤儿药称号。SLS-005还获得了FDA的OPMD快速通道认证。 2020年12月一项2b/3期临床试验,旨在研究SLS-005(海藻糖)延缓肌萎缩性侧索硬化症(ALS)进展...
迄今为止,SLS-005在美国和欧洲已被授予治疗Sanfilippo综合征、脊髓小脑共济失调3型(SCA3)和眼咽肌营养不良(OPMD)的孤儿药资格认定。SLS-005还被FDA授予OPMD快速通道资格。 原文链接: https://seelos.irpass.com/profiles/investor/NewsPrint.asp?v=6&b=2376&ID=93243&m=rl&g=1201 ...
在罕见病(OPMD 和 SCA3)的两项 II 期研究中,它已在 59 名患者身上证明了良好的安全性和有效性。 2021年11月8日,FDA已接受Seelos Therapeutics的用于治疗脊髓小脑性共济失调(SCA)的药物SLS-005(注射用海藻糖,90.5mg/mL 静脉输液)的IND申请。 2023...