Seelos公司的在研产品SLS-005(trehalose,海藻糖)是一种低分子量二糖(~342 Da),可穿过血脑屏障,稳定蛋白质,并可通过激活转录因子EB激活自噬。SLS-005通过输注给药,该分子被认为可促进大脑自噬以清除ALS特征性的毒性蛋白聚集。今年2月,SLS-005的临床2/3期试验完成患者入组,该公司预计在年底前获得2/3期试验的顶...
Seelos Therapeutics在肌萎缩性侧索硬化症(ALS)中将SLS-005(海藻糖)指定为孤儿药获得肯定的EMA意见。 发布时间:2021年4月20日 2021年4月20日,纽约,Seelos Therapeutics今天宣布已收到一份欧洲药品管理局(EMA)孤儿药物产品委员会(COMP)对欧洲肌萎缩性侧索硬化症(ALS)中SLS-005的欧洲孤儿药名称持肯定态度。 COMP发...
Seelos Therapeutics宣布计划在2b/3 期试验中开始患者给药,测试其实验疗法SLS-005(海藻糖),用于防止肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 成人患者细胞中的蛋白质聚集,试验将在 9 月底之前开始。 2b/3 期临床试验是指在患有特定疾病或病症的受试者中进行的注册或关键临床试验,该试验以随机、受控的方式设计,以确定产品在其预...
该试验中国主要研究者为中南大学湘雅医院主任医师江泓教授。 在海外,SLS-005曾获FDA和EMA授予多个孤儿药资格,适应症包括SCA3、Sanfilippo综合征(黏多糖贮积症Ⅲ型)、肌萎缩侧索硬化(ALS)和眼咽型肌营养不良等。目前,SLS-005正在开展治疗多个适应症的2/3期...
2023年ALS的临床治疗和临床试验均出现了可喜的进展和变化,本文综述如下。 一、新药上市 1. 针对SOD1基因突变的反义寡核苷酸药物Tofersen Tofersen是一种反义寡核苷酸(ASO),专门针对SOD1突变基因产生的mRNA,以阻止有毒SOD1蛋白的产生。...
2023年2月，Seelos完成了其ALS产品SLS-005(海藻糖)的2 / 3期研究的入组工作，同时，该公司正在运行一个由国家神经疾病和中风研究所资助的扩大准入计划，该计划将招募不符合试验条件的ALS患者。公司研发信息 图片来源：官网 海藻糖于2020年11月被FDA认定为孤儿药，是一种天然存在的糖分子。通过输注给药，能够促进...
SLS-005 (intravenous trehalose) for ALS In in-vivo studies of ALS, trehalose has been shown to increase the clearance of TDP-43, decrease SOD1 and SQSM1/p62 aggregates and monomers, delay the progression of the disease, preserve ventral horn motor neurons and increase muscle fiber size. See...
对sls005海藻糖进行上市，是一种低分子量二糖，可穿过血脑屏障，稳定蛋白质，并可通过激活转录因子EB激活自噬，从而保护细胞不受病理的影响。SLS005直接注入血液，由一种在植物、真菌和细菌中发现的天然自噬促进糖分子组成，称为海藻糖。用于防止肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 成人患者细胞中的蛋白质聚集。
SLS-005(静脉注射海藻糖,一种含有两个葡萄糖分子的糖)正处于治疗神经系统疾病肌萎缩侧索硬化(ALS)的2b/3期测试,以及治疗罕见遗传疾病Sanfilippo综合征的2期测试。Seelos还在针对帕金森病的2/3期临床研究中测试部分多巴胺激动剂SLS-006。 究竟是什么机会吸引了人们...
SLS-005海藻糖可促进细胞自噬过程，从分子上保护神经细胞免受毒性蛋白损伤，进而延缓ALS的病情进展，维持...