作用机制:基因修饰自体造血干细胞药物 适应症:输血依赖型β-地中海贫血症 KL003细胞注射液是康霖生物研发的一款基因修饰自体造血干细胞产品,拟开发用于治疗成人或儿童输血依赖型β-地中海贫血症。该产品通过慢病毒载体介导的β-globin基因转导自体造血干细胞并回输,在患者体内分化出表达功能正常的β-globin的红细胞,恢复...