2022年11月,国家药品监督管理局批准了RM-001细胞注射液I期临床研究,符合全部入组条件的小林看到了新希望。 经我院伦理委员会严格审核及与家属充分沟通后,2023年2月,小林顺利加入了临床试验,成为广东首例运用RM001细胞基因编辑治疗重型β...
2022年11月,国家药品监督管理局批准了RM-001细胞注射液I期临床研究,符合全部入组条件的小林看到了新希望。 经中山大学孙逸仙纪念医院伦理委员会严格审核及与家属充分沟通后,2023年2月,小林顺利加入了临床试验,成为广东首例运用RM001细胞基因编辑治疗重型β地中海贫血的患者。经过前期自体干细胞的动员和采集,获取了足够...
RM-001细胞注射液I期临床研究是一项多中心、开放标签临床研究,旨在评估一次给药、单剂量的RM-001在β-地贫患者中的安全性和有效性,入组了12例年龄6岁-35岁受试者,涵盖了儿童、青少年和成人患者。 “RM-001多中心I期临床试验完成第12例也是最后一例患者的输注,这是我们为输血依赖型β-地贫患者开发基因编辑药物...
2023年12月26日,广州瑞风生物科技有限公司(下称“瑞风生物”)宣布β-地中海贫血基因编辑产品RM-001(HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液)的I期临床研究顺利完成了所有患者药物回输,标志着瑞风生物开发的全球首个新靶点地贫基因药物取得阶段性临床成果,即将迈上新台阶。RM-001是瑞风生物的先导管线产品,基于靶向HBG...
HTB-81DU145(前列腺癌细胞) CRL-1740Lncap(前列腺癌细胞) CRL-1435PC-3(前列腺癌细胞) CRL-1582MOLT-4(急性淋巴母细胞白血病细胞) HTB-95637(膀胱癌细胞) CCL-86Raji(Burkitt's淋巴瘤细胞) HTB-3SCaBER(膀胱鳞癌细胞) CRL-1432NAMALWA(Burkitt's淋巴瘤细胞) ...
到了2022年,蓝盾生物的创新药研发进一步取得了“市场层面的成果”,其研发的“LD013自体T细胞注射液” ——一款靶向间皮素(MSLN)的自体CAR-T细胞治疗产品——临床试验(IND)申请获得国家药监局默示许可,用于治疗复发性卵巢癌,也随之成为国内首家获批开展临床治疗复发难治型卵巢癌的CAR-T产品。
该公司成功开发了一种名为JMBI-001的口服小分子药物候选物。这款创新药物针对的是一个临床上未曾使用的新靶点,旨在通过合成致死机制,特异性地消除MYC基因高表达肿瘤。这类肿瘤在人类癌症中的占比高达70%,治疗难度大,且缺乏有效的靶向疗法。JMBI-001不仅能直接杀死癌细胞,还能激发抗癌免疫反应。该药物有望成为一种...
划重点 !! 1 我们体内免疫细胞的攻击性非常强大,它们不仅能杀死癌细胞,也能杀死某些正常细胞,促进免疫系统释放大量的免疫因子,所以免疫细胞疗法所产生的副作用也正在于此。 2 &
原注射免疫治 皮肤进行皮下注射,缓慢推入注射液,为防 疗 止将变应原注射液直接推入血管,每推入 0.2 毫升时需回抽一次,观察有无回血.注 射完成后接受治疗者需在治疗室观察至少 30 分钟,确定无不良反应以后方可离开.注 射免疫治疗是高风险的治疗方法,整个治疗 过程中需要不断依据病情和环境变化调整 注射剂量和...
和巨细胞病毒 (cytomegalovirus)载体携带 GAA 通过局部注射到早 发型蓬佩病患者的膈肌,结果显示患儿的呼吸功能 得到明显改善[30].另一项Ⅰ期临床试验结果表明,将 重组 AAV9 载体携带人结蛋白(desmin)启动子/增强 子及密码子优化的人类 GAA 基因通过局部肌肉注射 对 LOPD 患者具有较好的疗效 .[31] Spark ...