pegzilarginase是一种酶替代疗法,用于降低患者血液中升高的精氨酸水平。评估pegzilarginase治疗ARG1-D患者的I/II期研究和II期开放标签扩展研究的数据显示出临床改善和血浆精氨酸持续下降。目前,Aeglea公司正在为单个全球关键性III期PEACE研究招募患者,该研究旨在评估pegzilarginase相对于安慰剂治疗24周的疗效和安全性,主要...
Pegzilarginase是一种新的重组人精氨酸酶1,在临床试验中已被证明可以使ARG1-D患者升高的氨基酸精氨酸水平正常化。 News 研究资讯 Aeglea提交的BLA数据来自多个ARG1-D的临床研究,包括双盲,安慰剂对照的PEACE 3期研究及其正在进行的长期延长...
作者: 6月2日,Aeglea BioTherapeutics 披露,它收到了 FDA 就pegzilarginase 的上市申请的拒绝信(RTF),该申请用于精氨酸酶 1(ARG1)缺乏症的治疗。这一消息导致公司股价下跌多达 44%。 根据Aeglea 的说法,FDA 要求查看更多数据以支持治疗的有效性,例如有证据表明血浆精氨酸和代谢物减少可预测 ARG1 缺乏症患者的临床...
近日,Aeglea BioTherapeutics公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布,美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局(FDA)已授予先导疗法pegzilarginase(聚乙二醇精氨酸酶)治疗精氨酸酶1缺乏症(ARG1-D)的突破性药物资格(BTD)。 FDA授予pegzilarginase BTD,是基于在ARG1-D患者中开展的I/II...
近日,Aeglea BioTherapeutics公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布,美国FDA已授予其在研疗法pegzilarginase突破性疗法认定,用于治疗精氨酸酶缺乏症(ARG1-D)。FDA的突破性疗法认定旨在加快创新疗法的研发和审评速度。 Pegzilarginase是一种增强型的人体精氨酸酶,可促进体内精氨酸代谢。这种酶替代疗法能够降低患者...
Clinical effect and safety profile of pegzilarginase in patients with arginase 1 deficiency.doi:10.1002/jimd.12343George A. DiazAndreas SchulzeMarkey C. McNuttElisa Leo-TelesJ. Lawrence MerrittGregory M. EnnsSpyros BatziosAllison BannickRoberto T. Zori...
Preclinical safety and antitumor activity of the arginine-degrading therapeutic enzyme pegzilarginase, a PEGylated, cobalt-substituted recombinant human arginase 1.doi:10.1016/j.trsl.2019.12.005Giulia AgnelloSusan E. AltersScott W. RowlinsonTransl Res...
PEGZILARGINASE IN ARGINASE 1 DEFICIENCY: RESULTS OF THE PEACE PIVOTAL PHASE 3 CLINICAL TRIALdoi:10.1016/j.ymgme.2022.01.035Enns, Gregory M.Russo, Rossana SanchezBradford, EricBubb, GillianSloan, Leslie S.Gasperini, SerenaDiaz, George A.
Preclinical safety and antitumor activity of the arginine-degrading therapeutic enzyme pegzilarginase, a PEGylated, cobalt-substituted recombinant human arginase 1Giulia AgnelloSusan E. AltersScott W. RowlinsonTranslational Research
近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予先导疗法pegzilarginase(聚乙二醇精氨酸酶)治疗精氨酸酶1缺乏症(ARG1-D)的突破性药物资格(BTD),这是一种在儿童早期出现的罕见性、进行性疾病,可导致严重的并发症和早期死亡。 BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道,旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的...