研究者 “我们提交的第一份BLA是Aeglea发展过程中的一项重大成就,更重要的,它是 ARG1-D 向前迈出的重要一步。虽然我们最近收到FDA的反馈,对pegzilarginase有效性的实质性证据表示异议,我们相信,基于我们临床结果的全面性和令人信服的性质...
6月2日,Aeglea BioTherapeutics 披露,它收到了 FDA 就pegzilarginase 的上市申请的拒绝信(RTF),该申请用于精氨酸酶 1(ARG1)缺乏症的治疗。这一消息导致公司股价下跌多达 44%。 根据Aeglea 的说法,FDA 要求查看更多数据以支持治疗的有效性,例如有证据表明血浆精氨酸和代谢物减少可预测 ARG1 缺乏症患者的临床益处,...
Aeglea公司管线资产 pegzilarginase是一种酶替代疗法,用于降低患者血液中升高的精氨酸水平。评估pegzilarginase治疗ARG1-D患者的I/II期研究和II期开放标签扩展研究的数据显示出临床改善和血浆精氨酸持续下降。目前,Aeglea公司正在为单个全球关键性III期PEACE研究招募患者,该研究旨在评估pegzilarginase相对于安慰剂治疗24周的...
患者因为ARG1基因上的突变,导致肝脏内缺乏精氨酸酶1,精氨酸代谢出现障碍。 近日,Aeglea BioTherapeutics公司(http://www.maoyihang.com/company/)宣布,美国FDA已授予其在研疗法pegzilarginase突破性疗法认定,用于治疗精氨酸酶缺乏症(ARG1-D)。FDA的突破性疗法认定旨在加快创新疗法的研发和审评速度。 Pegzilarginase是一...
美国FDA授予Aeglea公司先导疗法pegzilarginase(聚乙二醇精氨酸酶)突破性药物资格, 近日,Aeglea BioTherapeutics公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予先导疗法pegzilarginase(聚乙二醇精氨酸酶)治
Aeglea公司管线资产 pegzilarginase是一种酶替代疗法,用于降低患者血液中升高的精氨酸水平。评估pegzilarginase治疗ARG1-D患者的I/II期研究和II期开放标签扩展研究的数据显示出临床改善和血浆精氨酸持续下降。目前,Aeglea公司正在为单个全球关键性III期PEACE研究招募患者,该研究旨在评估pegzilarginase相对于安慰剂治疗24周的...