2月10日Nature Medicine的研究报道“A potent epigenetic editor targeting human PCSK9 for durable reduction of low-density lipoprotein cholesterol levels”,首次在动物模型中实现了PCSK9基因的持久表观沉默,为心血管疾病治疗范式带来革...
这标志着体内基因编辑治疗高胆固醇血症迈出了关键一步。ART002是一款以LNP为载体的体内基因编辑新药，旨在通过单次用药，精准编辑LDL-C调控基因PCSK9，以达到持久降低LDL-C水平、降低心血管疾病发病风险的目标。这款体内基因疗法能够减少患者的依从性，具备一次性治疗即可实现长效的潜力，有希望为心血疾病等慢病疾病的精...
2月10日Nature Medicine的研究报道“A potent epigenetic editor targeting human PCSK9 for durable reduction of low-density lipoprotein cholesterol levels”,首次在动物模型中实现了PCSK9基因的持久表观沉默,为心血管疾病治疗范式带来革命...
在小鼠中,Pcsk9基因敲除可抑制腹主动脉瘤的形成,减少腹主动脉瘤破裂引起的猝死,改善小鼠存活率,以及减轻全身炎症,同时不会改变血液中的胆固醇水平。 Pcsk9基因缺失可减少主动脉中巨噬细胞浸润和弹性蛋白降解,同时不影响血管平滑肌细胞的凋亡和增殖。 从机制上讲,在白细胞与内皮粘附以及巨噬细胞表达促炎细胞因子和基质...
因此，PCSK9基因被认为是动脉粥样硬化等心血管疾病的重要遗传风险因素之一。当身体出现这种状况的时候，...
【只需一次用药!PCSK9体内基因编辑新药IIT研究数据公布】2025年2月18日,锐正基因宣布,该公司和蚌埠医学院第一附属医院发起的“ART002注射液治疗杂合子家族性高胆固醇血症的多中心、开放、单臂、探索性临床研究”...
摘要:最新发现PCSK9基因与冠心病之间存在相关性,不同的基因突变类型对疾病的发生发展产生不同的影响,揭示冠心病发病率的个体差异性,预示着心血管疾病靶向治疗时代的到来。本文就PCSK9基因的多态性与冠心病的研究进展做一综述。 关键词:PCSK9;基因多态性;冠心病 ...
PCSK9是由PCSK9基因编码的丝氨酸蛋白酶,主要由肝脏产生。有研究证实,在PCSK9缺失的人群中,LDL水平平均降低40%,心脏病发病率平均降低88%[1]。在2007年,安进公司通过PCSK9晶体解析,证实PCSK9可以与肝细胞表面的LDL受体 (LDL-R)结合,进而促使LDL-R降解,血浆LDL-C水平升高。LDL-C又称低密度脂蛋白胆固醇,人体正常值...
(4分)血浆中胆固醇与载脂蛋白apoB-100结合形成低密度脂蛋白(LDL),LDL通过与细胞表面受体结合,将胆固醇运输到细胞内,从而降低血浆中胆固醇含量。PCSK9基因