导读：Intellia Therapeutics公司致力于推动CRISPR基因编辑治疗深入到人体内。这家由诺贝尔奖获得者Jennifer Doudna共同创立的公司宣布，FDA已授予NTLA-2001孤儿药称号，该药用于治疗转甲状腺素蛋白(ATTR)淀粉样变性。在Intellia Therapeutics与合作伙伴再生元制药一起，首次以临床证据证明CRISPR在体内进行基因编辑是安全有效的。...
Nexiguran ziclumeran (nex-z,也称NTLA-2001)是一种使用CRISPR/Cas9进行基因编辑的药物,该药物靶向TTR基因,一次性静脉输注超过4小时,用于全身给药,使TTR基因失活,可终身降低血清TTR水平。此次公布的Ⅰ期临床试验(NCT04601051)中期结果是迄今...
对比来说,NTLA-2001的数据强于siRNA小核酸药Patisiran(0npattro®)的86.8%(治疗12个月时),因此拥有成为BIC潜力。NTLA-2001实际上自21年完成1期后就没有继续推进,23年10月,FDA重新批准了NTLA-2001 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病 (ATTR-CM) 的IND 申请, III 期研究将于2024年开始,NTLA-2001 是有史以来首...
FDA批准的第一个Onpattro就是ATTR药物、使用的也是LNP递送技术,但缺点是使用不方便、需要到医院静脉滴注。辉瑞的小分子药物Tafamidis则可以口服、而且可以用于非遗传性的老年性转甲状腺素蓄积。 NTLA-2001 是在DNA水平控制ATTR的产出,显然也只能对遗传性亚型起效。折叠出错ATTR如同夏天的蚊子,小分子和RNA药物需要不断...
生物制药和生物科技股因FDA高层变动而暴跌 Investing.com 2025年3月31日 英特尔公司采用多数票制选举董事 Investing.com 2025年4月07日 英特尔公司股价暴跌至52周新低,生物科技板块遭遇重创中跌至8.3美元 Investing.com 2025年3月27日 英特利亚股价跌至52周低点6.49美元,面临市场挑战 Investing.com 2025年4月04日 ...