2025年2月11日,美国FDA批准了生物制药公司SpringWorks研发的激酶抑制剂GOMEKLI(mirdametinib),用于患有1型神经纤维瘤病(NF1)且有不适于完全切除的症状性丛状神经纤维瘤(PN)的成人和2岁及以上的儿科患者。这是首个获批用于治疗成人和儿童1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)的药物,其在欧盟的上市申请也...
2025年2月11日,美国FDA批准了生物制药公司SpringWorks研发的激酶抑制剂GOMEKLI(mirdametinib),用于患有1型神经纤维瘤病(NF1)且有不适于完全切除的症状性丛状神经纤维瘤(PN)的成人和2岁及以上的儿科患者。这是首个获批用于治疗成人和儿童1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)的药物,其在欧盟的上市申请也...
最后,袁晓军教授总结道,“本次在NF大会上发布的司美替尼治疗中国PN患者的1期研究结果,提示此前基于在国外开展的SPRINT研究的药物推荐剂量(25mg/m2,bid),在中国患者中仍然保持可靠的安全性与疗效,消除了人种差异带来的偏倚,为我国儿童...
NF1 是神经纤维瘤病 司美替尼 司美替尼(Selumetinib)是一种强效且高选择性的 MEK1/2 抑制剂,可阻断 RAS/RAF/MEK/ERK 通路信号传导,从而防止 PN 生长并减少 PN 体积。司美替尼最初由 FDA 批准用于治疗有症状、无法手术的 PN 的儿科 NF1 患者(年龄 ≥ 2 岁),此后已获得其他多个国家监管机构的批准。 ...
FDA 和欧盟委员会已授予 mirdametinib 孤儿药资格,用于治疗 NF1。FDA 还授予其快速通道资格,用于治疗 2 岁以上患有 NF1-PN 且病情正在进展或导致严重发病的患者,并授予其罕见儿科疾病资格,用于治疗 NF1。 《处方药用户付费法案》已为该申请指定了 2025 年 2 月 28 日的目标日期。 参考来源:‘FDA grants Pr...
司美替尼是MEK 1/ 2的口服选择性抑制剂,已被证实对NF1相关PN治疗有效。2023年4月28日,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准司美替尼用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的 NF1相关PN 儿童患者。 谁可以参加该研究: (1)3岁≤年龄≤16岁儿童; (2)根据修订的2021指南诊断为I型神经纤维瘤病(NF1); ...
目前#司美替尼 是全球首个获批的NF1-PN靶向药物,对于使用药物治疗的患者,需要满足这五个标准。#医学科普 #神经纤维瘤病 #罕见病 #仅供参考 - 显微神经脊柱外科刘进平于20240304发布在抖音,已经收获了9.6万个喜欢,来抖音,记录美好生活!
NF1-PN是一种罕见疾病,影响大约一半携带NF1基因突变的个体,通常导致难以通过手术完全移除的肿瘤,进而引发疼痛和其他功能障碍。Mirdametinib作为一种高度选择性的口服MEK1/2抑制剂,已在2b期ReNeu试验中展现出显著疗效,特别是对于无法手术治疗的NF1-PN患者。
而在中国,尚无临床试验验证评估司美替尼在NF1-PN患者中的安全性、PK和有效性。基于此,我国研究者开展了首个中国人群的Ⅰ期研究,以评估司美替尼在中国不可手术NF1-PN患者中的应用。 研究设计 这项非盲、Ⅰ期、单组研究在中国的两个研究中心开展。研究对象为确诊的、不能通过手术切除的神经纤维瘤病1型(NF1...
2023年9月1日,硫酸氢司美替尼胶囊在中国正式上市。此前,该药物已获得中国国家药品监督管理局的批准,用于治疗3岁及3岁以上的Ⅰ型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者,特别是那些伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)。 司美替尼成为首个且目前唯一获批用于治疗NF1相关PN的药物,为中国的NF1-PN儿童患者带来了新的治疗...