化学结构:GalNAc的化学式为C₇H₁₃NO₆,具有一个乙酰基(-COCH₃)取代了半乳胺中的氨基位置。 立体异构体:主要以D-形式存在。 生物功能 糖基化:GalNAc在糖蛋白和糖脂的合成中发挥重要作用,影响细胞识别、信号传导和免疫反应。 细胞功能:作为氨基糖,N-乙酰半乳胺在细胞膜和细胞壁的组成中起到关键作用。
GalNAc CPG 允许合成 siRNA-GalNAc 偶联物,西安瑞禧生物公司N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc) 是一种明确的肝脏靶向部分,得益于其与去唾液酸糖蛋白受体 (ASGPR) 的高亲和力。通过将其直接与寡核苷酸结合或将其作为靶向部分修饰到特定的递送系统,GalNAc 在核酸 剂的开发中取得了令人瞩目的成功。 GalNAc CpG allows the sy...
由于GalNAc-siRNA给药导致的肝细胞单细胞坏死在很大程度上对大鼠具有特异性,在非人灵长类种属中并非常见,目前已获批上市GalNAc-siRNA药物非临床毒性研究中未见食蟹猴重复给药后肝细胞空泡改变。 大鼠sc给药GalNAc-siRNA毒性研究中,重复给药剂量≥30 mg·kg-1时,在近端肾小管细胞中可见药物相关性细胞质嗜碱性颗粒,...
N-乙酰化的半乳糖胺(GalNAc)偶联修饰是当前最常用的小核酸药物递送系统。GalNAc是去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)配体,能以nM级高亲和性结合ASGPR,随后受体在网格蛋白介导的内吞作用下将GalNAc及核酸摄取进入细胞。GalNAc偶联修饰的优势在于偶联的核酸分子量较小,并且作用时效长达数月。但由于ASGPR仅在肝实质细胞特异...
这一类递送技术中知名度最高的当属N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)修饰介导的肝靶向递送。 GalNAc对脱唾液酸糖蛋白(ASGPR)有很高的亲和力,而ASGPR主要表达在肝实质细胞表面。因此,人们对siRNA进行GalNAc修饰,实现siRNA向肝脏的特异性递送,并通过ASGPR介导的细胞内吞作用使siRNA进入细胞和发挥功能。GalNAc三聚体是典型的修饰方...
中文名:N-乙酰半乳糖胺 英文名:GalNAc CAS:1159408-72-6 化学式:C117H175N11O42 Molecular weight:2407.69 结构式: 纯度标准:95%+ 存储条件:-20℃,干燥、通风处保存 包装规格:1g,5g,10g 供应商:西安凯新生物科技有限公司 注意事项:应在干燥环境下取用,避免反复冻融。试剂仅用于科学研究或者工业应用等非医疗...
一、描述:N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc) 是一种明确的肝脏靶向部分,得益于其与去唾液酸糖蛋白受体 (ASGPR) 的高亲和力。通过将其直接与寡核苷酸结合或将其作为靶向部分修饰到特定的递送系统,GalNAc 在核酸 剂的开发中取得了令人瞩目的成功。感兴趣可以跟随西安凯新生物科技有限公司了解下面的内容。二、理论分析:中文...
GalNAc即N-乙酰半乳糖胺,是一种重要的糖基化成分,其化学性质主要体现在以下几个方面:1.结构特点:GalNAc的分子结构包含一个乙酰基团,与半乳糖胺部分连接。这种特定的结构使其具有独特的生物活性和反应性质。2.反应活性:GalNAc上的氨基和羟基都是潜在的反应位点,可以与其他化合物发生化学反应。例如,它可以与醛...
GalNAc(N-乙酰化的半乳糖胺)偶联修饰是当前最常用的小核酸药物递送系统,最近上市的三款siRNA药物均采用GalNAc修饰。 通过将 GalNAc以三价态的方式共价偶联至核酸3’末端构成。GalNAc是去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)配体。 能以nM级高亲和性结合ASGPR, 随后受体在网格蛋白介导的内吞作用下将GalNAc及核酸摄取进入细胞。
TQA3038是一款采用N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc)缀合的siRNA药物,可富集于肝脏,降解靶向的RNA,抑制相关蛋白的翻译,从而阻断乙肝病毒的复制,有望在临床上显著提高患者的功能性治愈率。非临床研究结果显示,TQA3038可显著抑制AAV-HBV模型小鼠的感染指标;在大鼠和食蟹猴毒理试验中展现了良好的安全性和耐受性,具有较大的安全...