galnac,即N-乙酰半乳糖胺-L96-CPG(或galnac递送系统),是一种小核酸药物或临床前CRO产品,具有向肝细胞特异性递送的特
GalNAc(N-乙酰化的半乳糖胺)偶联修饰是当前最常用的小核酸药物递送系统,最近上市的三款siRNA药物均采用GalNAc修饰,通过将 GalNAc以三价态的方式共价偶联至核酸3’末端构成。GalNAc是去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)配体,能以nM级高亲和性结合ASGPR, 随后受体在网格蛋白介导的内吞作用下将GalNAc及核酸摄取进入细胞。 GalNAc...
目前应用较成熟的偶联siRNA药物主要基于N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)载体,也是目前应用比较广泛的肝靶向递送载体[2]。随着化学修饰和递送系统技术的提升,siRNA药物的研发也进入快速发展阶段,基于siRNA药物在分子结构、作用机制及化学修饰方面的特殊性,药物的吸收、分布、代谢和排泄及安全性等方面有独特性,GalNAc-siRNAs药物作...
GalNAc(N-乙酰半乳糖胺)偶联修饰是当前最常用的小核酸药物递送系统。将N-乙酰化的半乳糖胺(GalNAc)以三价态的方式共价缀合到不同序列的siRNA的正义链3′末端,形成多糖-siRNA单缀合物,从而实现向肝细胞的特异性递送,并通过细胞内吞作用使药物进入细胞发挥功能。
N-乙酰化的半乳糖胺(GalNAc)偶联修饰是当前最常用的小核酸药物递送系统。GalNAc是去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)配体,能以nM级高亲和性结合ASGPR,随后受体在网格蛋白介导的内吞作用下将GalNAc及核酸摄取进入细胞。GalNAc偶联修饰的优势在于偶联的核酸分子量较小,并且作用时效长达数月。但由于ASGPR仅在肝实质细胞特异性高...
●中文名:N-乙酰半乳糖胺 CPG ●英文:GalNAc CPG ●外观以及性质: GalNAc CPG 允许合成 siRNA-GalNAc 偶联物,西安瑞禧生物公司N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc) 是一种明确的肝脏靶向部分,得益于其与去唾液酸糖蛋白受体 (ASGPR) 的高亲和力。通过将其直接与寡核苷酸结合或将其作为靶向部分修饰到特定的递送系统,GalNAc...
●中文名:N-乙酰半乳糖胺 CPG ●英文:GalNAc CPG ●外观以及性质: GalNAc CPG 允许合成 siRNA-GalNAc 偶联物,N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc) 是一种明确的肝脏靶向部分,得益于其与去唾液酸糖蛋白受体 (ASGPR) 的高…
GalNac偶联修饰 GalNac(N-乙酰化的半乳糖胺)偶联修饰,是当前最常用的核酸药物递送系统, GalNac是一种乳糖类似物通过将GalNac以三价态的方式共价偶联至核酸3‘末端构成。 GalNac-siRNA偶联化合物经皮下注射后,能够迅速通过循环系统进入肝脏,之后经ASPGR受体介导快速被肝脏细胞内吞,并在溶酶体中积聚、缓慢释放,持久不...
1.GalNAc偶联修饰作用特点(1)GalNAc(N-乙酰化的半乳糖胺)偶联修饰是当前最常用的小核酸药物递送系统,最近上市的三款siRNA药物均采用GalNAc修饰,通过将GalNAc以三价态的方式共价偶联至核酸3’末端构成。GalNAc是去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)配体,能以nM级高亲和性结合ASGPR,随后受体在网格蛋白介导的内吞作用下将GalNAc...
1.GalNac偶联修饰 GalNac(N-乙酰化的半乳糖胺)偶联修饰,是当前最常用的小核酸药物递送系统,最近上市的三款siRNA药物均采用GalNac修饰,通过将GalNac以三价态的方式共价偶联至核酸3‘末端构成。 20世纪60-70年代,科学家们就发现乳糖可以结合肝脏表面的受体CDR,结合后会内吞,因此科学家们就利用这个特性来携带一些蛋白...