包封率是 mRNA-LNP 的一个非常关键的指标,表示包封在脂质纳米颗粒内的 RNA 占总 RNA 的比例,通常通过荧光染料法进行表征,主要影响药物的递送效率、稳定性、安全性。高包封率 LNP 可以确保更多的药物分子被有效递送至目标细胞,提高治疗效果;在体内外环境中更稳定,...
mRNA药物的“快递员”— 脂质纳米颗粒 (LNP) 2023年诺贝尔生理学或医学奖授予了卡塔琳·卡里科(Katalin Karikó)和德鲁·韦斯曼(Drew Weissman),表彰他们研发了mRNA技术,但鲜少人知道mRNA疫苗的幕后功臣---将mRNA封装并且安全有效地送进机体细胞的脂质纳米颗粒(Lipid Nanoparticle,LNP)。 实际上,利用mRNA-LNP治疗癌症...
Part.1小体积混合对mRNA-LNP特性的影响在mRNA-LNP药物产品的生产过程中，混合是一个至关重要的步骤，它确保了药物产品在制备过程中的均质性。然而，混合条件，尤其是小体积混合，可能会对mRNA-LNP的物理和化学稳定性产生显著影响。本研究通过在1600升商业制造容器中进行的小体积混合实验，深入探讨了小体积混合对mRNA-...
mRNA/LNP到达细胞膜时,阳离子磷脂与带负电荷的细胞膜触发膜融合,细胞膜去稳定化,促进mRNA分子的递送。内化进入细胞后,随着含有多种水解酶的溶酶体分解外源和外源大分子,pH值降低形成偏酸环境,使可离子化的脂质质子化,LNP的双层结构遭受破坏,释放mRNA,按照“中心法则”与负责生产蛋白的核糖体结合,翻译成病毒蛋白,即...
震荡会对mRNA-LNP的物理稳定性产生显著影响,特别是对LNP的尺寸分布和mRNA的封装效率。本研究通过实验室规模的震荡实验,深入探究了震荡对mRNA-LNP药物产品的影响,以及顶部空间体积和LNP含量对震荡应力敏感性的影响。 实验使用了不同mRNA浓度(0.12 mg/mL、0.06 mg/mL、0.01 mg/mL)的mRNA-LNP药物产品,并在2 mL的玻...
图1. mRNA-LNP肿瘤靶向策略 主动靶向 主动靶向被许多人认为是药物递送领域的圣杯。mRNA-LNPs的主动靶向涉及通过用从小分子配体到单克隆抗体的靶向部分修饰纳米颗粒的表面来递送到特定的细胞类型。当针对癌细胞时,主动靶向方法可以促进细胞对mRNA-LNP的摄取,这对于核酸有效载荷的表达至关重要。当针对非恶性细胞时,主动...
尧唐生物以创新为驱动,布局全球领先的体内基因编辑技术,专注于通过mRNA-LNP递送系统开发新一代体内基因编辑药物,让基因治疗药物真正实现产业化,推动医药行业的发展和治疗策略的创新,针对多种难治性疾病开发“一次给药、终生治愈”的颠覆性药物,为患者...
图1: mRNA-LNP疫苗/药物的给药途径 2.1肌内和肿瘤内给药 肌内(Intramuscular)和肿瘤内给药(Intratumoural)在临床试验中占主导地位。肌肉注射疫苗因产生少量抗原就能引发先天免疫反应,进而启动适应性免疫而受到关注。两款代表性新冠疫苗mRNA-1273 和BNT162b2、以及首款上市的saRNA疫苗ARCT-154均是通过肌肉给药。MRNA...
mRNA 作为开发新型治疗药物的钥匙,有着近乎无限的应用前景,除了传染病领域,mRNA技术还能在肿瘤,蛋白替代疗法等诸多赛道得到运用。mRNA-脂质纳米颗粒(mRNA-LNP)药物已在飞速发展,引发一场医学革命。在未来,几乎任何疾病都将可以使用基于mRNA的基因疗法进行治疗。预
1月30日，北京启辰生生物科技有限公司（以下简称“启辰生生物”）自主研发的LNP核心关键技术——“脂质化合物及其在核酸递送中的应用”收到国家知识产权局颁发的《授予发明专利权通知书》，标志着该技术正式获得专利授权。鉴于该专利对于国际上现有LNP核心技术专利壁垒的重大突破，为我国生物医药领域在mRNA等核酸药物递送...