小鼠PD研究:8-10周龄的Pcca-/-(A138T)小鼠在第0天和第28天经尾静脉接受2次静脉注射剂量的mRNA-3927 (0.5 mg/kg)处理后,与Tris-蔗糖对照小鼠相比PCC蛋白活性轻微增加,分别为7.77±4.27和2.72±2.26 ng/mg。在用mRNA-3927治疗的Pcca-/-...
这是首次基于 mRNA 技术的蛋白替代疗法在人体内的临床试验数据,初步表明多次重复注射 mRNA-3927 具有良好的耐受性,可持续降低体内的丙酸血症相关的有害代谢物,从而明显抑制改善代谢代偿事件发生概率,证实 mRNA-3927 是一款极具潜力的治愈丙酸血症的候选药物,可...
小鼠PD研究:8-10周龄的Pcca-/-(A138T)小鼠在第0天和第28天经尾静脉接受2次静脉注射剂量的mRNA-3927 (0.5 mg/kg)处理后,与Tris-蔗糖对照小鼠相比PCC蛋白活性轻微增加,分别为7.77±4.27和2.72±2.26 ng/mg。在用mRNA-3927治疗的Pcca-/-(A138T)小鼠中,血浆2-MC、3-HP和C3/C2比率等PD反应在第一次静脉...
Moderna 团队采用 mRNA 技术开发了一款静脉注射药物 mRNA-3927 来治疗丙酸血症,这款药物由脂质纳米颗粒递送两条 mRNA 进入肝脏细胞中,分别编码 PCCA 亚基和 PCCB 亚基,在细胞质中组装为有活性的丙酰 CoA 羧化酶十二聚体,从而恢复肝脏代谢功能。 临床前数据 早在2020 年,Moderna 团队就开始做 mRNA-3927 的早期...
这是首次基于 mRNA 技术的蛋白替代疗法在人体内的临床试验数据,初步表明多次重复注射 mRNA-3927 具有良好的耐受性,可持续降低体内的丙酸血症相关的有害代谢物,从而明显抑制改善代谢代偿事件发生概率,证实 mRNA-3927 是一款极具潜力的治愈丙酸血症的候选药物,可有效恢复丙酸代谢通路。
mRNA-3927是一种通过静脉给药、由脂质纳米颗粒(LNP)包裹的双mRNA疗法,该疗法编码PCCA和PCCB亚基蛋白以恢复肝脏中功能性PCC酶活性。通过编码细胞内蛋白,mRNA疗法可能在预防和治疗急性代谢失代偿中起作用。 2023-05-20 10:18 Moderna在2023年美国基因细胞治疗学会(ASGCT)年会上报告其用于治疗丙酸血症(PA)的在研mRNA-...
近日,Moderna公司在2023美国基因+细胞治疗学会年会(ASGCT)上首次报告了其开发的mRNA-3927疗法的I/II期临床试验数据,这也是mRNA疗法首次作为细胞内蛋白质替代疗法的临床试验结果公布。据了解,该疗法通过脂质纳米颗粒封装两种mRNA,分别编码两种蛋白亚基PCCA和PCCB,从而合成丙酰辅酶A羧化酶(PCC),用于治疗丙酸血症(Propionic ...
Moderna公司是一家临床阶段的生物技术公司,开创信使RNA(mRNA)疗法和疫苗,为患者研发新一代改革性药物,近日宣布美国食品与药物管理局(FDA)已授予mRNA-3927快速通道资格,这是一款研究性mRNA疗法,用于治疗丙酸血症(propionic acidemia,PA)。该公司于2019年9月30日宣布了mRNA-3927公开性新药临床研究(IND)。
2019年10月24日讯 /生物谷BIOON/ --Moderna是一家临床阶段的生物技术公司,致力于开发信使RNA(mRNA)疗法和疫苗,为患者创造新一代变革性药物。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予mRNA-3927快速通道资格(FTD),这是一款在研mRNA疗法,开发用于丙酸血症(propionic acidemia,PA)的治疗。此外,mRNA-3927还被...
【Moderna公司丙酸血症药物mRNA-3927获FDA授予快速通道资格 | 资讯】 http://t.cn/Ai1h80HA