研究人员在心力衰竭小鼠模型中注射靶向CD5的LNP mRNA,评估了体内CAR-T细胞疗法的疗效。实验观察到,Ab-LNP成功将CAR mRNA高效地递送到T淋巴细胞中,在体内产生了瞬时且有效的CAR-T细胞。 这项研究的突破性在于,研究人员构建了一种体内...
与传统的 CAR-T 疗法相比,应用mRNA技术生成体内细胞疗法有望降低80%—90%的生产成本,再加上mRNA技术成药速度快、安全性高,从而有望降低CAR-T细胞治疗费用,提高其治疗可及性。 宾夕法尼亚大学首席科学家Jonathan Epstein等研究者通过LNP将成纤维细胞激活化蛋白...
总结:本文进行首次概念验证,通过脂质体递送mRNA,靶向小鼠体内T细胞,成功进行原位CAR-T细胞改造,清除心脏成纤维细胞,改善心脏功能。相比于传统CAR-T疗法,采用mRNA疗法的作用效果短暂,可以降低CAR-T本身的毒性问题,通过多次给药,实现精准治疗,降低心脏纤维化程度。同时这种疗法不需要取出病人的T细胞,治疗成本较低。证明mRNA...
研究团队开发了一种在体内生成的瞬时工程化CAR-T细胞疗法,通过注射脂质纳米颗粒(LNP)递送mRNA,重编程T细胞,使其识别心脏纤维化细胞,进而减少纤维化,恢复心力衰竭小鼠模型的心脏功能。 该方法类似于mRNA疫苗,仅需一次注射,就能在体内生成CAR-T细胞疗法,有望解决目前CAR-T疗法工艺复杂、周期长、价格高昂的难题。 在这项...
mRNA 疫苗利用抗原编码信使 RNA,通过特定的递送系统将表达抗原靶标的mRNA 导入体内,在体内表达出蛋白并刺激机体产生特异性免疫学反应。上述研究人员通过注射mRNA LNP制剂实现了对体内T 细胞的CAR 改造,省去了当前疗法中提取细胞的步骤;尽管该项研究是用CAR-T 疗法来治愈心衰,但也为其在肿瘤治疗的应用上提供了启...
与传统的 CAR-T 细胞治疗需要从患者体内提取 T 细胞进行体外基因修饰和扩增不同,基于 mRNA 技术的体内 CAR-T 治疗可以在短时间内完成 mRNA 的制备和递送,大大缩短了治疗的等待时间,尤其适用于病情紧急的患者。而另一方面,由于 mRNA 不会整合到基因组中,降低了插入突变等风险。此外,体内 CAR-T 治疗可以更好地...
常规的CAR-T的生产需要将体内T细胞筛选出来,再通过电转等方式体外改造,最后回输到患者体内。该方法高成本,高风险,且需要大量的设备支持。来自宾夕法尼亚大学的Joel G. Rurik等人于2022年在Science发布了题为《CAR T cells produced in vivo to treat cardiac injury》的文章,既解决了心肌纤维化的治疗难题,又成功...
该方法类似于mRNA疫苗,仅需一次注射,就能在体内生成CAR-T细胞疗法,有望解决目前CAR-T疗法工艺复杂、周期长、价格高昂的难题。 详情:注射一针mRNA,直接在体内生成CAR-T,一针修复心脏 这种LNP-mRNA方法的美妙之处在于它是一个高度模块化的平台,我们能够对LNP进行修饰,使其靶向特定细胞类型,还可以修改其携带的mRNA,从而...
CAR-T 细胞疗法是一类创新的癌症免疫疗法,在白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等血液类癌症中取得了令人瞩目的强大疗效。目前,FDA 已经批准了 6 款 CAR0T 细胞疗法上市。 除了用于治疗癌症以外,德国埃尔朗根-纽伦堡大学的Georg Schett教授还是用 CAR-T 细胞疗法成功治疗了系统性红斑狼疮和抗合成酶抗体综合征这两种自身...
1月6日,宾夕法尼亚大学Perelman医学院的科学家们在Science杂志以封面论文的形式发布了CAR-T治疗心脏损伤的突破成果。研究显示,通过注射包含mRNA的CD5靶向脂质纳米颗粒(LNP),能够在体内完整地产生治疗性CAR-T细胞。对心脏疾病小鼠模型的分析表明,这种创新的治疗方法能够成功减少纤维化以及恢复心脏功能。