但是,在本次的研究中,研究者克服了CAR-T细胞的“持久性”,完成瞬时抗纤维化,这也催化了“体内CAR-T疗法”的产生! 通过使用LNP,研究者将mRNA完全限制在细胞质内,使其无法进行基因组整合。同时,由于mRNA并未被整合到T细胞的DNA上,...
而mRNA CAR-T疗法给免疫系统安装的,则是一种“限时发动机”,工作一小段时间后就会自动关闭。因此,不会导致大量细胞因子堆积,副作用自然相对比较轻微和短暂,安全性更好。 当然万事有利有弊,传统CAR-T疗法一旦起效,很可能多年都会有效,代...
理论上,基于mRNA 技术的 CAR-T 治疗具有更强的通用性。一种设计好的 mRNA (以串联的方式包含多个CAR)可以用于多个患者,无需为每个患者单独定制,降低了生产成本和治疗费用,但这也对CAR的设计提出了更高的要求。 而在实际的开发过程中,确保 mRNA 能够有效地递送到目标 T 细胞并实现高效表达仍然是一个挑战。目前...
以宾夕法尼亚大学的Drew Weissman和Michael J. Mitchell为代表的研发团队，创新性地开发了抗体修饰LNP（Ab-LNP）的策略，将CAR mRNA靶向T细胞完成了原位CAR-T疗法的概念性验证。通过定制化的CAR mRNA，如肿瘤杀伤分子CD19、心衰标志物成纤维细胞活化蛋白（FAP）等，原位CAR-T平台有望应用于各种疾病的治疗。
对于mRNA,预计 2025 年将是又一年的集中精力,将继续关注基因编辑和体内细胞治疗。造血干细胞体内编辑的竞争将持续下去,尽管任何候选药物都不太可能在 2025 年进入临床。我们预计主要收购将集中在使能技术方面,特别是递送配方和载体,以及提高偶联效率的生物工艺进步。与 2023 年的 AAV 类似,2025年将是 mRNA 的改进之...
肿瘤病灶完全缓解,mRNA疫苗联合CAR-T狙击实体瘤 在2023年美国临床肿瘤学会(ASCO)会议上,研究人员就曾公布过关于CLDN6 导向的 CAR-T 细胞疗法 BNT211 无论是否添加 CLDN6 编码 mRNA 疫苗 (CARVac)治疗CLDN6 阳性复发/难治性实体瘤患者的1/2a 期试验结果,显示出令人鼓舞的活动迹象和可控的安全性。
这种基于mRNA的CAR-T细胞疗法是一种短期疗法,需要多次重复注射 。 Cartesian 公司开发的名为DESCARTES-08的疗法,是首个基于RNA的CAR-T细胞 (rCAR-T) 治疗自身免疫性疾病的新疗法,并首次推进到了临床试验中,这项临床试验旨在 确定理想剂量,以有效减轻重症肌无力患者的肌肉无力症状,并将副作用降到最低。 近日,加州...
本研究首先参照DOE设计了LNP 库A与LNP库B,以用于筛选向 T 细胞有效递送mRNA、细胞毒性低于 EP的LNP制剂配方。文章首先对设计的28种配方进行了包含粒径大小、mRNA浓度和pKa等初步的表征,筛选得到A16和B102种最佳配方。 随后,又检测了上述两种配方在Jurkat细胞中的mRNA递送能力和细胞毒性,结果B10性能最佳,并且递送能...
8月21日，科济药业宣布与Moderna启动了一项合作协议，双方将开展临床前和I期临床试验，以研究科济药业Claudin18.2 CAR-T候选产品（CT041）与Moderna的试验性Claudin18.2 mRNA癌症疫苗的联合治疗效果。信息量颇大。一是作为两家mRNA技术龙头之一，Moderna目前开发的试验性、现货型mRNA癌症疫苗靶向了Claudin18.2蛋白。Clau...
本研究首先参照DOE设计了LNP 库A与LNP库B,以用于筛选向 T 细胞有效递送mRNA、细胞毒性低于 EP的LNP制剂配方。文章首先对设计的28种配方进行了包含粒径大小、mRNA浓度和pKa等初步的表征,筛选得到A16和B102种最佳配方。 随后,又检测了上述两种配方在Jurkat细胞中的mRNA递送能力和细胞毒性,结果B10性能最佳,并且递送能...