其中包括:体外和体内mRNA传递的屏障,mRNA传递的屏障一直是该领域思考的重点,研究者通过增加细胞摄取,促进溶酶体逃逸,加速翻译来最大限度地提供mRNA。研究发现mRNA在纳米颗粒的帮助下进入细胞质涉及多个步骤:包括内吞作用、溶酶体逃逸和mRNA释放,其中细胞膜是细胞内运输的一个动态和强...
其中黑色素瘤mRNA药物管线10个,乳腺癌mRNA药物管线13个,非小细胞肺癌仅有5个。 mRNA药物主要适应症分布情况 排除新冠疫苗外,目前流感病毒感染的mRNA疫苗、非小细胞肺癌和黑色素瘤的mRNA药物研发进展较快,均有药物进入了临床三期。流感疫苗还是以Moderna公司为引领,其mRNA-...
据了解，宋相容专注mRNA药物领域近10年，目前已带领团队在mRNA序列、递送载体、放大生产三大mRNA药物关键底层技术上取得全面突破，获得了多项核心专利，研发的新冠变异株疫苗、EBV疫苗等4种mRNA药物有望在近年惠及公众。10年前，mRNA药物还是个全球仅有约50项临床研究的新兴领域。作为我国在此领域的首批“拓荒者”，如何...
真正应用到人类疾病的治疗药物研发上,在疫情期间已经成功利用该技术研发多款mRNA疫苗,而最近在新的适应症-呼吸道合胞体病毒感染也迎来了首款上市mRNA疫苗,标志着mRNA技术实现了其临床应用在更多场景赛道上的突破,是mRNA技术应用的一个重要里程碑。
TFF技术在mRNA药物制备中的应用 1、mRNA生产工艺步骤 mRNA的生产工艺步骤基本上分为以上三个步骤，质粒DNA原液制备的基础是转录模板的序列设计，制备方法通常采用质粒DNA扩增，也可采用PCR扩增。以DNA扩增为例，通常采用工程菌E.coli发酵来扩增。先进行菌种复苏，质粒DNA的生产经过发酵培养、收获澄清、精制纯化、线性化、...
除肿瘤外，mRNA 药物还可以通过表达各种蛋白可以实现过表达、激活、抑制和删除目的基因等目的，作为药物治疗包括心血管以及神经系统疾病、自身免疫性疾病、遗传性疾病等在内的多种疾病。在 mRNA 疗法带来广泛的应用前景的同时，挑战与机遇并存。mRNA 疫苗发挥效力只需要生产少量蛋白即可诱导免疫，而 mRNA 疗法提出了更多的...
mRNA药物 mRNA疗法是一种新型的基因疗法，合成mRNA为任何给定蛋白质、蛋白质片段或肽的合成提供模板，并有助于广泛的药物应用，包括癌症免疫治疗的不同模式。mRNA疗法不仅能介导更优的转染效率和更长的蛋白表达时间，而且比于DNA具有更大优势，包括：❖mRNA无需进入细胞核即可发挥功能。到达细胞质中，mRNA即启动蛋白...
mRNA药物需要递送至生物体内以发挥作用。目前有两种mRNA递送思路, 一种是直接将裸露的或载体包装的mRNA直接递送到生物体内; 另一种是采用过继细胞疗法, 将mRNA递送到离体细胞, 再回输进生物体。 正确的翻译后修饰依赖于精确递送, 因为同一mRNA在不同细胞中翻译效率可能不同, 从而导致折叠异常; 后续的糖基化修饰...
有效的体内递送是mRNA疫苗(药物)实现治疗效果的关键性要素。外源mRNA必须穿透脂质膜的屏障,才能进入细胞质,进而被成功翻译成功能性蛋白质。将mRNA递送到细胞内部共有两道障碍,递送途中的酶降解和静电排斥致使…
本期OncoWuXi速递向您推介的是抗肿瘤mRNA药物的临床前评价经验。 https://onco.wuxiapptec.com RNA药物的简介 基于核糖核酸RNA的疗法拥有多样化的作用机制,包括核酸的敲除、修正、结合、替代、瞬时表达和编辑等。RNA药物的主要类型可以分为反义寡核苷酸(Antisense oligonucleotides, ASO)、适配体(Aptamers)、小干扰RNA ...