Nanoscope Therapeutics Inc .今天宣布召开一次富有成效的FDA会议,评估MCO-010治疗色素性视网膜炎(RP)的临床计划。根据会上提供的监管反馈,Nanoscope 将在Q1 2025开始提交生物制品许可申请(BLA)。 会议期间,FDA认可了Nanoscope提出的下一步措施,以促进MCO-010治疗RP导致的严重视力丧失的BLA提交。Nanoscope概述了其根据快速...
Nanoscope Therapeutics,Inc今天宣布,其主导项目--- MCO-010 ---一种针对晚期色素性视网膜炎(RP)导致永久性和严重视力丧失患者的突变不可知基因疗法---的2b期RESTORE 随机对照临床试验(RCT)的2年积极结果于2024年10月20日在最近结束的AAO 2024年会上由Allen C. Ho博士介绍。 在题为“MCO-010光遗传疗法对RP导致...
mco-010基因 MCO-010是一种拟开发用于治疗视网膜色素变性和Stargardt病的基因疗法。该疗法使用AAV2载体将光敏多特征蛋白(MCO)基因递送到视网膜细胞中,使细胞能够表达多色视蛋白,从而让患者在不同颜色的环境中恢复视力。©2022 Baidu |由 百度智能云 提供计算服务 | 使用百度前必读 | 文库协议 | 网站地图 | ...
近日,代号为MCO-010的药物获FDA授予快速通道资格,用于治疗色素性视网膜炎。MCO-010在27名色素性视网膜炎患者中的RESTORE临床试验的基线数据预计将在2023年上半年发布。 此外,相关机构最近完成了MCO-010第2阶段STARLIGHT临床试验的登记,用于治疗因Star...
--Nanoscope Therapeutics Inc 上周在美国视网膜专家协会(ASRS)年会展示了其2期临床试验“STARLIGHT”的关键结果。该试验评估了他们的新疗法MCO-010对Stargardt病患者的效果,Stargardt病是一种目前缺乏治疗方法的疾病。 STARLIGHT临床试验的主要结果: 接受MCO-010治疗的患者在最佳矫正视力方面表现出有临床意义的改善(BCVA...
MCO-010在RESTORE试验实现主要和关键次要终点,两种剂量在第52周和高剂量组在第76周的BCVA均有统计学显著改善。大约30%的MCO-010治疗的患者在第100周时保持了这些有临床意义的视力改善。 “总之,MCO-010达到了具有统计学意义的主要和次要终点,并且没有严重的不良事件,”医学中心眼科协会研究员Michael Singer博士说。
在题为“MCO-010光遗传疗法对RP导致严重视力丧失的患者进行视力恢复的有效性和安全性:2b/3期随机假对照临床试验(RESTORE)的两年顶线结果”的报告中,Ho博士强调了在假对照试验过程的后期时间点维持约0.3 LogMAR (3行,相当于15个字母)平均最佳矫正视力(BCVA)改善的测量益处。其他发现包括:...
Nanoscope Therapeutics 前不久公布了 MCO-010的2b期多中心、随机、双盲、假对照临床试验RESTORE的初步结果,MCO-010是一种环境光可激活的多特征视蛋白(MCO)光遗传疗法,用于恢复晚期视网膜色素变性(retinitis pigmentosa ,RP)的视觉,不考虑基因突变。MCO-010已获得美国食品和药物管理...
Nanoscope Therapeutics Inc .今天宣布了MCO-010的2b期多中心、随机、双盲、假对照RESTORE临床试验(NCT04945772)结果,这是一种环境光可激活的多特征视蛋白(MCO)光遗传疗法,用于晚期视网膜色素变性(RP)的视力恢复,不考虑基因突变。MCO-010已经获得美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药和快速通道指定。
Nanoscope Therapeutics Inc. today announced it received IND clearance from the FDA to begin a Phase 2 trial of its Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) ambient-light activatable optogenetic monotherapy.