Advanced Biotechnology (2025) 3:2 https://doi.org/10.1007/s44307-024-00053-5 ARTICLE Open Access Therapeutic gene correction of HBB frameshift CD41‑42 (‑TCTT) deletion in human hematopoietic stem cells Qianyi Liu1†, Xinyu Li2†, Hui Xu3†, Ying Luo3, Lin Cheng...
目前全世界已报道了约200多种HBB基因突变,在中国人群中已报道有34种,我国β-地中海贫血突变常见类型为CD41-42,IVS-Ⅱ-654,CD17,TATABbox-28.CD71-72和TATAbox-29等.研究表明:β-地中海贫血的基因突变分布具有明显的种族特征和地域差异,云南西双版纳傣族居住在中国西南亚热带湿热地区,其地理位置独特,国内外对本...
50℃ ꎬ15 minꎬ 构建重组载体 pGH~LA~RAꎬ 测序序列完全正确后ꎬ大量提取无内毒素质粒备用ꎮ 以 hHBB ( CD41 / 42ꎬ~CTTT) ~T 质粒为模板ꎬ分 别扩增两 个片段ꎬ 反应的引物序列见表 4ꎮ hHBB ( CD41 / 42ꎬ~CTTT ) 片段扩增反应体系: DNA 782 中国实验动物学报 2020 ...
方案一:grna1、grna2和spcas9-2.0的mrna电转(electroporation)进入含血红蛋白hbb突变基因的cd34+细胞;细胞以stemspan基础培养基培养1天后,以raav-hbb(含修复hbbcd41/42delcttt序列的ssdna)转染cd34+细胞,细胞以添加有生长因子的stemspan培养基培养,每2天计数和添加培养基维持cd34+细胞浓度在1×106cells/ml;10天后,...
专利摘要:本发明涉及一种HBB基因突变细胞及其应用。该HBB基因突变细胞的制备方法包括以下步骤:使用RNP复合体靶向切割红系细胞的基因组DNA的HBB基因,RNP复合体包括Cas9蛋白与核苷酸序列如SEQIDNO:1所示的sgRNA;及使用含有HBB基因CD41‑42‑CTTT突变位点的单链核苷酸对上述靶向切割后的红系细胞的基因组DNA进行同源重组...
cd41-42 细胞”是指hbb基因上cd41-42位点发生了缺失突变的纯合hufep-2细胞。 34.本技术一实施方式提供了一种hbb基因突变细胞,该hbb基因突变细胞的制备方法包括步骤s1和步骤s2: 35.步骤s1:使用rnp复合体靶向切割红系细胞的基因组dna的hbb基因,rnp复合体包括cas9蛋白与核苷酸序列如seq id no:1所示的sgrna。
B地贫基因突变指的就是β-地贫缺陷基因，简称β-地中海贫血、地贫。β-地中海贫血，是不少家长闻之色变的一种常见的遗传性疾病，在两广地区尤其高发。目前，临床上根治地贫的唯一的方法，就是造血干细胞（HSCs）异体移植。然而，地贫患者找到相匹配的脊髓捐赠者的几率极低，因此，大多数患者只能靠不断...
[0012]1、 本发明制备了一种检测HBB/GJB2/ATP7B/PAH遗传病基因的阳性质控品, 由突变阳性质粒、 野生型人类基因组DNA和NF-H2O组成; 突变阳性质粒中包含插入了HBB_CD41-42、GJB2_235delC、 ATP7B_2333G>T、 PAH_728G>A四种突变基因片段的人工合成的DNA序列; 且突变阳性质粒与野生型人类基因组DNA按拷贝数以...
目前全世界已报道了约 200 多种 HBB 基因突变, 在中国人群中已报道有 34 种, 我国β -地中海贫血突变常见类型为 CD41-42、 IVS-Ⅱ -654、 CD17、TATABbox-28. CD71-72 和 TATAbox-29 等。 研究表明: β -地中海贫血的基因突变分布具有明显的种族特征和地域差异, 云南西双版纳傣族居住在中国西南亚热带...
本发明以中国广东广西最常见的HBB突变中CD41/42(‑CTTT)为靶,基因编辑完成后,不在染色体上留下任何其他突变或插入序列,基因编辑效率可达15%～20%。 二、法律状态 法律状态公告日法律状态法律状态信息 2023-01-06 专利申请权、专利权的转移 专利权的转移;IPC(主分类):C12N15/90;登记生效日:20221223;变更事项:...