对比不同温度下该 GalNAC-siRNA的分离，发现该 siRNA 在100℃下完全解链，而80℃只是部分解链。通过单标定位，可以确定该GalNAC-siRNA在100℃下，完全解链为正反义siRNA,如图（3）所示 图（2）DNAPac RP 色谱柱上不同温度下 GalNAC-siRNA 解链对比图 图（3）DNAPac RP 色谱柱上 100℃下 GalNAC-siRNA 与 正...
GalNAc-siRNA 缀合物是通过将 N-乙酰化半乳糖胺 (GalNAc) 以三价状态共价固定到不同序列的 siRNA 右链 3' 端而形成的多糖-siRNA 单缀合物。GalNAc 是唾液酸受体 (ASGPR) 的靶向配体,对肝脏表 GalNAc-siRNA 缀合物是通过将 N-乙酰化半乳糖胺 (GalNAc) 以三价状态共价固定到不同序列的 siRNA 右链 3' ...
关键词:ATTR-PN;TTR ;GalNAc-siRNA 本期文章将聚焦第 6 款获批上市的 siRNA 药物Nedosiran。Nedosiran 由 Dicerna 开发(现被诺和诺德收购),是目前第一款也是唯一一款不是由 siRNA 领头企业 Alnylam 开发上市的 siRNA 药物,因此在上市历程、非临床研究和临床开发路径方面有其独特之处。同时,Nedosiran 也是继 Lumasi...
2.9 全球主要生产商近几年GalNAc-siRNA 缀合物产能变化及未来规划 3 中国市场头部厂商市场占有率及排名 3.1 按GalNAc-siRNA 缀合物收入计,中国市场头部厂商市场占比,2019-2024 3.2 按GalNAc-siRNA 缀合物销量计,中国市场头部厂商市场份额,2019-2024 3.3 中国市场GalNAc-siRNA 缀合物参与者份额:第一梯队、第二梯队...
在2023年欧洲肝脏年会上（EASL2023），研究人员描述了两项乙肝创新药物ALG-125755（HBV siRNA）最新临床开发数据。以下是其中一项研究，即ALG-125755（一种GalNAc结合的小干扰RNA）单次递增剂量在慢性乙型肝炎患者中的安全性、药代动力学（PK）和抗病毒活性。本研究指siRNA ALG-125755在单次皮下注射50毫克通常具有良好...
星曜坤泽乙肝GalNAc-siRNA产品获批临床 导读:HT-101,为一款GalNAc偶联的siRNA创新药物。 近日,由复星医药旗下复健资本新药创新基金孵化的肝病治疗创新平台公司,苏州星曜坤泽生物制药有限公司(以下简称:星曜坤泽)宣布,星曜坤泽的先导产品HT-101注射液用于治疗慢性乙型肝炎病毒感染(CHB)的临床试验申请(IND)获得了...
关键词:ATTR-PN;TTR ;GalNAc-siRNA 本期文章将聚焦第 6 款获批上市的 siRNA 药物Nedosiran。Nedosiran 由 Dicerna 开发(现被诺和诺德收购),是目前第一款也是唯一一款不是由 siRNA 领头企业 Alnylam 开发上市的 siRNA 药物,因此在上市历程、非临床研究和临床开发路径方面有其独特之处。同时,Nedosiran 也是继 Lumasi...
本发明属于生物医药,具体涉及galnac-sirna载体结构化合物、其制备方法,及其制药应用。 背景技术: 1、合成的小干扰rna(small interfering rna,sirna)可通过内源性rna干扰(rnainterference,rnai)通路介导的转录后基因沉默来抑制致病基因的表达,有望治疗癌症、帕金森氏病和感染等多种人类疾病。虽然sirna具有巨大的治疗潜力,...
GALNAC (TEG)-CPG基于特定化学修饰的靶向递送,西安凯新生物科技有限公司通过GalNAc修饰siRNA,很好的实现siRNA向肝脏的特异性递送,在这方面的优势还是很突出的。GALNAC (TEG) - CPG is based on the targeted delivery of specific chemical modification. Through the modification of siRNA with GalNAc, the specific...
编者按:日前,Alnylam公司的Amvuttra(vutrisiran)获得美国FDA批准,成为首款治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR-CM)成人患者的siRNA疗法。值得关注的是,其采用的GalNAc偶联技术,是目前siRNA疗法的一大开发趋势——迄今FDA批准了6款siRNA疗法,除去尚在起步探索阶段的第一款,剩下5款均使用了GalNAc偶联技术,提升...