ASGPR和网格蛋白介导的内吞作用可以有效地将GalNAc从细胞表面转运至细胞质。GalNAc共轭偶联技术在ASO药物和siRNA药物中均可应用,是迄今为止最有效的核酸药物递送系统,但也存在一定的局限性,仅能靶向肝脏细胞。 GalNAc共轭连接已成为最先进的siRNA递送技术,解决了核酸药物发展的三大痛点:靶向性差、脱靶效应严重、稳定性差...
GalNAc(N-乙酰化的半乳糖胺)偶联修饰是当前最常用的小核酸药物递送系统,最近上市的三款siRNA药物均采用GalNAc修饰。 通过将 GalNAc以三价态的方式共价偶联至核酸3’末端构成。GalNAc是去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)配体。 能以nM级高亲和性结合ASGPR, 随后受体在网格蛋白介导的内吞作用下将GalNAc及核酸摄取进入细胞。
格隆汇10月8日丨悦康药业(688658.SH)公布，子公司北京悦康科创医药科技股份有限公司于近日收到国家知识产权局颁发的发明专利证书，专利名称：新型GalNAc化合物及其硫代寡核苷酸缀合物和偶联方法。本发明涉及公司自主研发的具有全新化学结构的一系列GalNAc化合物。该系列GalNAc采用独特的设计，提供了一种新型GalNAc化合物及其...
GalNAc递送途径只在ASGPR表达的肝脏细胞上有效,其他细胞/组织中尚无有效的递送途径(图3)[4]。 图3:GalNAc递送RNA原理[4] 临床药物 高效的靶向配体、有针对性的基因沉默和方便的给药途径是实现GalNAc递送系统临床转化的关键因素。相比于脂质体,GalNAc递送系统则是利用其较高的肝脏选择性实现了精准递送。目前GalNA...
这一类递送技术中知名度最高的当属N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)修饰介导的肝靶向递送。 GalNAc对脱唾液酸糖蛋白(ASGPR)有很高的亲和力,而ASGPR主要表达在肝实质细胞表面。因此,人们对siRNA进行GalNAc修饰,实现siRNA向肝脏的特异性递送,并通过ASGPR介导的细胞内吞作用使siRNA进入细胞和发挥功能。GalNAc三聚体是典型的修饰方...
格隆汇10月8日丨悦康药业(688658.SH)公布,子公司北京悦康科创医药科技股份有限公司于近日收到国家知识产权局颁发的发明专利证书,专利名称:新型GalNAc化合物及其硫代寡核苷酸缀合物和偶联方法。 本发明涉及公司自主研发的具有全新化学结构的一系列GalNAc化合物。该系列GalNAc采用独特的设计,提供了一种新型GalNAc化合物及其硫...
GalNAc 技术是当前主流的核酸递送技术。目前，吉迈生物已构建自主研发的GalNAc递送技术平台，掌握了核酸药物治疗领域先进的肝靶向递送技术，能够将核酸药物有效递送至肝脏病变组织，为患者带来治疗获益的提升。吉迈生物CEO傅希涌博士表示：“我们很高兴看到这项新技术为公司的知识产权专利组合带来价值，期待未来与更多的...
壹概述寡核苷酸疗法核酸技术可以广泛应用于遗传疾病、肿瘤、病毒感染和感觉器官等疾病的治疗或预防,是继小分子药物
而对于后面获批上市的两款mRNA新冠疫苗,产品的设计思路和递送机制与Patisiran是一样的。 2、基于GalNAc偶联技术的siRNA药物 在目前获批上市的RNA药物中,有3款是基于GalNAc偶联技术递送siRNA药物的。上市的三款siRNA药物都是由Alnylam公司参与开发,分别是Givosiran、Lumasiran、和Inclisiran,其中Inclisiran是Alnylam公司和...
证券代码:688658 证券简称:悦康药业 公告编号:2023-055 悦康药业集团股份有限公司 自愿披露关于子公司获得一项GalNAc递送技术 发明专利的公告 本公司董事会及全体董事保证本公告内容不存在任何虚假记载、误导性陈述或者重大遗漏,并对其内容的真实性、准确性和完整性依法承担法律责任。 悦康药业集团股份有限公司(以下简称“...