GalNac递送系统是一种核酸药物递送系统,它通过将GalNac侧链与核酸链通过化学键连接,利用GalNac侧链的特性,实现对肝细胞的精准靶向。 GalNac递送系统的核心在于GalNac侧链的设计,这种侧链能够识别肝细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR receptor),从而将携带的核酸药物顺利导入肝细胞内部,完成干扰RNA基因沉默作用。这种系统...
作者: #随记2021#RNA的递送技术 脂质体纳米粒(LNP) 化学修饰定向递送:例如N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)修饰介导的肝靶向递送 Sarepta公司的肌肉细胞表面蛋白聚糖的穿膜肽(CPP),定向肌肉细胞递送技术 抗体-寡核酸偶联物(AOC)这一新型的递送方法,利用抗体分子特异性高、成药性好、生产方便等优点,尝试实现寡核酸分子精...
作者: //@青侨阳光:瑞博的递送系统是Galnac,已经获批临床还未入组~感觉除了Galnac递送,RNA修饰也很关键,还是得等初步的数据出来后才可以判断国内水平到底如何。不过瑞博作为国内唯一的Galnac递送平台,有其稀缺性~ 黑石和Alnylam一共20亿美金的合作,加速RNAi药物的研发 $阿里拉姆制药(ALNY)$ 全部讨论 都是细分赛道,...
GalNac递送系统的核心在于GalNac侧链的设计,这种侧链能够识别肝细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR receptor),从而将携带的核酸药物顺利导入肝细胞内部,完成干扰RNA基因沉默作用。这种系统特别适用于治疗肝部疾病,因为它具有针对肝脏优异的精准靶向性能。此外,GalNac递送系统的应用不仅限于治疗肝病,还在肿瘤、神经系统疾病、...
//@青侨阳光:瑞博的递送系统是Galnac,已经获批临床还未入组~感觉除了Galnac递送,RNA修饰也很关键,还是得等初步的数据出来后才可以判断国内水平到底如何。不过瑞博作为国内唯一的Galnac递送平台,有其稀缺性~ 引用: 2020-04-13 23:24 黑石和Alnylam一共20亿美金的合作,加速RNAi药物的研发 ...