2022年3月15日,FDA颁布《Considerations for the Development of Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cell Products》草案,目的是就CMC(化学、生产和控制)、临床前(药理学和毒理学)以及临床研究设计提供针对CAR T细胞产品建议,虽然该指南专门针对CAR T细胞产品,但其中提供的许多信息和建议也适用于其他转基因淋巴细胞产品...
2024年1月31日，FDA正式发布 “Considerations for the Development of Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cell Products”，为CAR-T细胞产品的开发提供了化学、制造和控制（CMC）、药理学和毒理学以及肿瘤适应症（包括血液系统恶性肿瘤和实体瘤）临床研究设计的相关建议。CAR-T 细胞制造涉及多种生物物料和复杂的多步...
CMC部分翻译解读见:FDA最新指南《CAR-T细胞产品相关开发考虑》CMC部分翻译和解读 CAR T细胞产品的临床前评估对于支持在临床研究中施用该产品是合理安全的结论是必要的。由于该产品类型固有的生物复杂性和可变性以及可用于测试安全性和活性的合适动物模型的有限性,对CAR T细胞产品的临床前测试可能是个挑战。应酌情使用体内...
类似地,CAR-T细胞和载体将按照适用于开发阶段的GMP条件下生产[17]。为了使产品开发与临床开发保持一致,可能需要额外的CMC信息,特别是当临床开发在加速开发项目下快速开展时。 对于处于临床开发早期阶段的CAR-T细胞,大多数规格没有最终...
3月初,FDA发布“嵌合抗原受体(CAR)T细胞治疗的研发考量”的行业指南草案,旨在帮助申请人开发CAR-T细胞产品,涵盖了关于CMC、药理学和毒理学以及临床研究设计方面的建议。虽然该指南是针对CAR-T细胞产品开发提出的,但提供的大部分信息和建议也将适用于其他转基因淋...
FDA针对CAR-T细胞疗法发布行业指南 1月29日,FDA发布了《CAR-T细胞疗法开发考虑》最终行业指南。该指南是在2022年3月发布的草案基础上形成的,提供了关于CMC(化学、生产和控制)、临床前(药理学和毒理学)以及临床试验设计等具体建议,此外还对自体和异体CAR-T细胞产品的开发提出了建议。
近日,美国FDA发布了“包含人类基因组编辑的人类基因治疗产品行业指南” 和 “嵌合抗原受体 (CAR) T细胞产品的开发考量”两项最终版指南文件 。 (公众号后台回复:基因疗法,即可免费下载该指南的PDF完整版) FDA对基因组编辑疗法的指南包括了该机构对疗法的化学、生产和控制(CMC),临床前研究,以及临床试验多个方面的思考...
FDA认识到开发、生产和测试CAR-T细胞的困难性，在指南中写道，生产过程涉及“复杂的多步骤程序，这些程序可能是不同批次产品间变异性的潜在来源”。鉴于这种变异性的存在，FDA表示，对生产过程的控制以及适当的中间过程检测和批放行检测至关重要。此外，FDA还强调了早期研究阶段获得的表征数据的重要性，这些数据用于指导...
FDA的“CAR-T细胞治疗产品开发的相关考虑”技术指南草案近期颁布后,中国药品监督管理研究会细胞和基因治疗监管研究专业委员会主任委员王越教授与我校郑骏年教授共同组织我校肿瘤生物治疗研究所科研人员对其进行翻译,同时邀请业界龙头企业药明巨诺和科济药业的有关专家对翻译文稿进行审校,在较短时间内圆满完成了此项工作,并...
美国FDA今日发布两项最终版指南文件,旨在协助业界开发使用基因组编辑的基因疗法和体外制造的CAR-T细胞产品。 长达19页的基因组编辑指南文件明确了FDA对使用加速批准通道支持基因组编辑疗法开发的立场。包括FDA旗下生物制品评价和研究中心(CBER)主任Peter Marks博士在内的FDA官员已多次表示,加速批准是加快基因疗法上市的有效...