2024年9月4日,尧唐生物(YolTech Therapeutics)宣布,FDA已授予其在研体内基因编辑药物YOLT-203儿科罕见疾病资格认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD),用于治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)。YOLT-203采用尧唐生物自主研发的CRISP...
深信生物mRNA药物IN022获FDA儿科罕见病资格认定 2024年7月8日,深信生物宣布美国FDA授予其在研新药IN022罕见儿科疾病认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)。IN022用于治疗同型胱氨酸尿症(Homocystinuria,HCU),一种严重危害生命的遗传性代谢疾病。获得RPDD将极大地促进IN022的临床开发,使患者尽快受益。获得R...
深信生物mRNA药物IN022获FDA儿科罕见病资格认定 2024年7月8日,深信生物宣布美国FDA授予其在研新药IN022罕见儿科疾病认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)。IN022用于治疗同型胱氨酸尿症(Homocystinuria,HCU),一种严重危害生命的遗传性代谢疾病。获得...
2024年11月1日,香港、深圳、南京-深信生物(“Innorna”),一家处于临床阶段、聚焦于脂质纳米颗粒(LNP)递送技术及创新RNA疗法开发的生物制药公司,宣布美国FDA授予其在研创新mRNA药物IN015儿科罕见病资格认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)。IN015用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(Progressive Familial In...
2024年11月1日,香港、深圳、南京-深信生物(“Innorna”),一家处于临床阶段、聚焦于脂质纳米颗粒(LNP)递送技术及创新RNA疗法开发的生物制药公司,宣布美国FDA授予其在研创新mRNA药物IN015儿科罕见病资格认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)。IN015用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(Progressive Familial In...
2024年8月5日,默达生物宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其在研新药META-001-PH儿科罕见疾病资格认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD),用于治疗原发性高草酸尿症(Primary Hyperoxaluria, PH)。 原发性高草酸尿症是一种罕见的遗传性疾病,可引发肾结石及肾衰竭,严重者可危及生命。RPDD旨在促进严重...
(LNP)递送技术及创新RNA疗法开发的生物制药公司,宣布美国FDA授予其在研mRNA新药IN016儿科罕见病资格认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)。IN016用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC),这是一组在婴儿或儿童期起病的常染色体隐性遗传性疾病,严重危害患者...
2024年7月25日,中美瑞康(Ractigen Therapeutics)宣布其自主研发的小激活RNA (saRNA)药物RAG-18获得美国食品药品监督管理局(FDA)的儿科罕见病药物资格认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)。RAG-18是一种首创作用机制的创新型治疗策略,用于治疗由任何DMD基因突变引起的杜氏肌营养不良(Duchenne Muscular Dystrop...
2024年9月4日,尧唐生物(YolTech Therapeutics)宣布,FDA已授予其在研体内基因编辑药物YOLT-203儿科罕见疾病资格认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD),用于治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)。YOLT-203采用尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12™,并通过脂质纳米颗粒(LNP)递送。这是全球范围内...
2024年7月8日,深信生物宣布美国FDA授予其在研新药IN022罕见儿科疾病认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)。IN022用于治疗同型胱氨酸尿症(Homocystinuria,HCU),一种严重危害生命的遗传性代谢疾病。获得RPDD将极大地促进IN022的临床开发,使患者尽快受益。获得RPDD还意味着FDA可能在IN022产品获批后授予深信生...