Pediatric Vouchers Could Limit Adult Rare Disease Development, FDA SaysDerrick Gingery
万邦德医药控股集团股份有限公司(以下简称“公司”)全资子公司万邦德 制药集团有限公司于 2024 年 5 月 1 日收到美国食品药品监督管理局(以下简称 “FDA”)的认定函,石杉碱甲用于治疗新生儿缺氧缺血性脑病(HIE)获得 FDA授予的“罕见儿科疾病”(Rare Pediatric Disease,RPD)药物认定。 一、资格认定的情况 公司于 20...
罕见儿科疾病优先审评券计划(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher Program)是指,根据《联邦食品、药品和化妆品法案》(《Federal Food, Drug, and Cosmetic Act(FD&C Act)》)第529款规定,获得治疗“罕见儿科疾病”药品或生物制品批准的发起人可以获得一张优先审评券(voucher),该券可以使发起人随后递交的...
2024年9月4日,尧唐生物(YolTech Therapeutics)宣布,FDA已授予其在研体内基因编辑药物YOLT-203儿科罕见疾病资格认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD),用于治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)。YOLT-203采用尧唐生物自主研发的CRISP...
万邦德医药控股集团股份有限公司(以下简称“公司”)全资子公司万邦德制药集团有限公司于2024年5月1日收到美国食品药品监督管理局(以下简称“FDA”)的认定函,石杉碱甲用于治疗新生儿缺氧缺血性脑病(HIE)获得FDA授予的“罕见儿科疾病”(RarePediatricDisease,RPD)药物认定。
近日,天津尚德药缘科技股份有限公司开发的ACT001,获得美国药监局FDA批准的儿童罕见病资格,即Rare Pediatric Disease Designation,简称RPDD。RPDD是申请和获得优先评审券PRV(Priority Review Voucher)的资格证。PRV是美国FDA为了鼓励公司针对儿童罕见疾病开发新药,授予新药上市快速评审的优先券,该券可以在二级市场上转让,一次...
2024年9月4日,尧唐生物(YolTech Therapeutics)宣布,FDA已授予其在研体内基因编辑药物YOLT-203儿科罕见疾病资格认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD),用于治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)。YOLT-203采用尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12™,并通过脂质纳米颗粒(LNP)递送。这是全球范围内...
This press release contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, as amended, including, without limitation, the potential significance and implications of receiving the Rare Pediatric Disease Designation from the FDA; the potentially registra...
A sponsor who has been granted the designation and receives an approval for a drug for a rare pediatric disease may qualify for a voucher that can be redeemed to receive a priority review of a subsequent marketing application for a different product. 美国食品和药物管理局将 “罕见的儿科疾病” ...
Emflaza在审批过程中获得一系列优惠待遇,被授予快速审查资格 (fasttrackdesignation),用优先审批程序(priority review)进行审批,此外Emflaza还被 FDA授予孤儿药资格和“罕见儿科疾病治疗药物优先审批”(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher)资格,这是FDA在2007...