2019年,美国国立卫生研究院(NIH)下属的国家转化科学促进中心(NCATS)开始采用一种多重方法来促进罕见遗传病基因治疗开发的标准化,该方法被称为平台载体基因治疗Platform Vector Gene Therapy(PaVe-GT)4计划,旨在为四种罕见疾病开发基因疗法。 PaVe-GT将开发...
2021年,有了国内市场积累的王成创立了公司,并与合伙人一起将公司命名为INNOVEC(即因诺惟康),也这是“Innovative Vector for Gene Therapy”的缩写,直接体现了其致力于革新基因递送工具、推动基因治疗技术进步的初心。 因诺惟康目前坐落于聚...
ViGeneron公司日前宣布，该公司为在研基因疗法VG801递交的1/2临床试验的IND申请已经获得美国FDA许可，用于治疗Stargardt病和其他与ABCA4基因突变相关的视网膜营养不良。VG801采用ViGeneron专有的双腺相关病毒（AAV）载体REVeRT（通过mRNA反式剪接重组）技术，解决了编码人类ABCA4的DNA序列（约6.7 kb）过大而无法装入单一A...
2022年12月4日/医麦客新闻 eMedClub News/--2022年12月1日,两项针对遗传性视网膜疾病(IRD)的AAV基因疗法获批IND。分别是Sparing Vision公司领先的候选产品SPVN06,用于治疗视网膜色素变性(RP);以及Opus Genetics公司的主导产品OPGx-001,用于治疗Leber...
Ultragenyx Announces FDA Acceptance and Priority Review of the Biologics License Application (BLA) for UX111 AAV Gene Therapy to Treat Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA). Retrieved February 19, 2025. 注:以上资讯来源于网络,由香港济民药业整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的...
Healthcare Sales & Marketing Network: NeuExcell's AAV Gene Therapy for Malignant Glioma Granted Orphan Drug Designation by FDA
目前,基因递送工具主要分为两类:病毒载体,比如腺相关病毒(AAV)、慢病毒(LV);非病毒载体,比如纳米脂质体(LNP)。RNA在细胞质当中就可以发挥作用,LNP可以直接把RNA送到细胞质,是高效的递送载体;DNA必须到细胞核中才能实现功能,目前为止病毒载体还是递送DNA入细胞核的最有效的工具。因诺惟康选择围绕AAV搭建平台,因为...
这一认知促使王成及团队致力于提升递送工具的效率和安全性。2021年,有了国内市场积累的王成创立了公司,并与合伙人一起将公司命名为INNOVEC(即因诺惟康),也这是“Innovative Vector for Gene Therapy”的缩写,直接体现了其致力于革新基因递送工具、推动基因治疗技术进步的初心。
这一认知促使王成及团队致力于提升递送工具的效率和安全性。2021年,有了国内市场积累的王成创立了公司,并与合伙人一起将公司命名为INNOVEC(即因诺惟康),也这是“Innovative Vector for Gene Therapy”的缩写,直接体现了其致力于革新基因递送工具、推动基因治疗技术进步的初心。
2.https://swanbiotx.com/investors-and-media/swanbio-therapeutics-announces-fda-investigational-new-drug-clearance-for-first-aav-based-gene-therapy-for-the-treatment-of-adrenomyeloneuropathy/ 声明:本文涉及内容仅用于探究生物医...