2024年9月3日,Denali Therapeutics宣布与FDA的沟通会议结果,明确了注册路径,将于2025年初递交DNL310的加速批准上市申请,随后再转为完全批准。 Denali Therapeutics成立于2015年,由前基因泰克的三位神经科学家共同创立,聚焦开发穿透血脑屏障(...
此次公布的新中期分析结果显示,DNL310在新的试验参与者中显示快速且持续的疗效,中枢神经系统的生物标志物接近正常水平。例如在试验24周时,所有患者脑脊液(CSF)内硫酸乙酰肝素(heparan sulfate)的水平皆接近正常值,且此情形在所有患者身上持续至49周(与基线相较,硫酸乙酰肝素水平下降了89%)。值得注意的是,这些患者包含...
DNL310 是一种研究性酶替代疗法,旨在穿过 BBB 并治疗 MPS II 的行为、认知和身体表现。在以色列耶路撒冷举行的先天性代谢异常研究学会(SSIEM)2023年度研讨会上,DNL310 1/2期研究的中期数据在口头报告中作了重点介绍。 在SSIEM上公布的1/2期中期数据包括接受DNL310长达两年治疗的其他参与者的新生物标志物和安全性...
治疗亨特综合征:DNL310取得孤儿药鉴定 Denali是一家开发神经退行性疾病疗法的生物制药公司,最近宣布,FDA授予了Denali的DNL310确定孤儿药。DNL310艾杜糖醛酸是一种重组形式2-酯酶,DNL310使用了Denali专有的ETV技术,能够穿过血脑屏障,用以治疗粘多糖贮积症(亨特氏综合症)。 由亨特氏综合征引起IDS溶酶体积病是由酶遗...
亨特氏症的治疗:DNL310取得孤儿药认定 Denali是一家开发神经退行性疾病背痛的生物制药性公司,全因宣布,FDA授予了Denali的DNL310以孤儿药性认定。DNL310是一种拆分基本的艾杜糖醛酸2-酯酶,DNL310适用了Denali专有的ETV技术,能够横越血脑屏障,用以疗法粘多糖贮积症(怀特氏哮喘)。
亨特综合征突破性疗法即将递交上市申请】北京时间2025年1月9日,Denali Therapeutics公司宣布,美国FDA已授予在研疗法tividenofusp alfa(DNL310)突破性疗法认定,用于治疗亨特综合症(MPS II)患者。Denali预计将在2025年初提交tividenofusp alfa的生物制品许可申请(BLA),利用加速批准通道接受监管审评。 Tividenofusp alfa...
【穿越血脑屏障!突破性疗法即将递交上市申请】近日,Denali Therapeutics公司公布了在研疗法tividenofusp alfa(DNL310),在47名亨特综合征(MPS II)患者中进行的1/2期临床试验的主要分析结果,以及额外长期随访数据。新闻稿指出,该数据连同最近获得的突破性疗法认定,进一步支持公司于2025年初提交生物制品许可申请(BLA)并寻...
亨特氏症候群的治疗:DNL310取得孤儿药认定 Denali是一家开发神经退行性疾病疗法的生物制药公司,近日无限期,FDA授予了Denali的DNL310以长大成人药认定。DNL310是一种整合形式的艾杜糖醛酸2-甘氨酸,DNL310使用了Denali专有的ETV技术,能够越过黏膜,用以治疗粘多糖贮积症(亨特隆症候群)。
亨特氏症的治疗:DNL310取得孤儿药认定 Denali是主营开发神经退行性癌症疗法的生物制药剂一些公司,近日无限期,FDA颁赠了Denali的DNL310以孤儿药剂认作。DNL310是一种改组形式的艾杜糖醛酸2-酯核糖体,DNL310使用了Denali专有的ETV技术,只能穿过血人脑屏障,用以治疗法粘多糖贮积性癌症(怀特氏综合性癌症)。
亨特氏综合症的治疗:DNL310取得遗孤药认定 Denali是一家开发神经退行性结核病医学上的工程技术日本公司,近日宣布,FDA授予了Denali的DNL310以寡妇药认定。DNL310是一种重新分配形式的艾杜糖醛酸2-酯酵素,DNL310适用了Denali专有的ETV技术,能够穿过细胞膜,用以治疗粘多糖贮积症(托马斯氏综合症)。