▎Armstrong 2025年4月2日,Denali Therapeutics宣布已经启动递交Tividenofusp Alfa(DNL310)的加速批准上市申请,用于治疗MPS II。 Denali Therapeutics昨天股价涨12%,目前市值达到20亿美元。 Denali Therapeutics成立于2015年,由前基因泰克的三位神经科学家共同创立,聚焦开发穿透血脑屏障(BBB)的技术。该技术的核心是将Fc的...
2024年9月3日,Denali Therapeutics宣布与FDA的沟通会议结果,明确了注册路径,将于2025年初递交DNL310的加速批准上市申请,随后再转为完全批准。 Denali Therapeutics成立于2015年,由前基因泰克的三位神经科学家共同创立,聚焦开发穿透血脑屏障(...
“2025年1月8日,加州南旧金山——Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ: DNLI) 宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予tividenofusp alfa (DNL310) 在Hunter综合症(MPS II)治疗中的突破性疗法指定(Breakthrough Therapy Designation)。这项突破性指定是基于此前获得的快车道、孤儿药和罕见儿科疾病指定。” 01 — T...
DNL310是一款由IDS蛋白与Denali的酶转运载体(ETV)结合的融合蛋白药物。Denali的转运载体平台含有可与天然转运受体结合的工程化Fc片段,通过与在血脑屏障上表达的天然转运受体结合,借着转胞作用(transcytosis)将大分子递送到大脑。DNL310被设计为可以递送IDS蛋白至包含脑部的全身细胞与组织的溶酶体中,以对GAG进行分解。在...
#药闻简讯#2023年8月30日,--生物制药公司$Denali治疗(DNLI)$今天公布了DNL310(ETV:IDS)在MPS II(亨特综合征)患儿中正在进行的开放标签、单臂1/2期研究的最新中期数据。DNL310 是一种研究性酶替代疗法,旨在穿过 BBB 并治疗 MPS II 的行为、认知和身体表现。在以色列耶路撒冷举行的先天性代谢异常研究学会(SSIEM...
Denali是一家开发神经退行性疾病疗法的生物制药公司,最近宣布,FDA授予了Denali的DNL310确定孤儿药。DNL310艾杜糖醛酸是一种重组形式2-酯酶,DNL310使用了Denali专有的ETV技术,能够穿过血脑屏障,用以治疗粘多糖贮积症(亨特氏综合症)。 由亨特氏综合征引起IDS溶酶体积病是由酶遗传缺陷引起的。除其它严重的临床表现外...
Denali是餐馆研发神经元退行性病症疗法的生物制药公司,据悉宣布,FDA颁发了Denali的DNL310以孤儿院药认定。DNL310是一种分拆形式的艾杜糖醛酸2-甘油,DNL310使用了Denali专有的ETV技术,能够穿过血脑屏障,用以治疗法粘多糖贮积病症(罗宾逊隆癫痫)。 罗宾逊隆癫痫是由IDS酵素的遗传缺陷引起的溶酵素体贮积病。除了其他严...
Denali是主营开发神经退行性癌症疗法的生物制药剂一些公司,近日无限期,FDA颁赠了Denali的DNL310以孤儿药剂认作。DNL310是一种改组形式的艾杜糖醛酸2-酯核糖体,DNL310使用了Denali专有的ETV技术,只能穿过血人脑屏障,用以治疗法粘多糖贮积性癌症(怀特氏综合性癌症)。
Denali是一家开发神经退行性疾病背痛的生物制药性公司,全因宣布,FDA授予了Denali的DNL310以孤儿药性认定。DNL310是一种拆分基本的艾杜糖醛酸2-酯酶,DNL310适用了Denali专有的ETV技术,能够横越血脑屏障,用以疗法粘多糖贮积症(怀特氏哮喘)。 怀特氏哮喘是由IDS酶的遗传缺陷引起的溶酶体贮积病。除了其他致使的临床表现...
Denali是公司总部联合开发中枢神经系统退行性结核疾制剂的生物制药公司,近日宣布,FDA授予了Denali的DNL310以孤儿药认定。DNL310是一种重新组建表现形式的艾杜糖醛酸2-半乳糖,DNL310用作了Denali专有的ETV技术,必需要穿过血脑组织屏障,用以用药粘多糖贮积症候群(亨特氏症候群)。