3月19日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示，注射用阿帕达酶α(Adzynma)拟纳入优先审评，适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者的按需或预防性酶替代治疗。cTTP是一种罕见的慢性凝血障碍，由ADAMTS13酶缺乏引起，导致血管性血友病因子(VWF)多聚体在血液中异常积累，进而引发血小板聚集...
当地医疗机构通过对孕妇进行羊水穿刺取胎儿脐带血，对胎儿进行了产前基因检测，诊断上高度疑似先天性血栓性血小板减少性紫癜（congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, cTTP），并推测该孕妇的前两胎婴儿很可能也是因为这个疾病而夭折。cTTP是一种发病率百万分之一的罕见遗传性酶缺乏症，患者由于体内缺乏剪切血管性...
1月11日，人民日报健康客户端记者从医院获悉，宝宝是出生后最早（半小时内）开始干预救治的重型先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者，同时也是全球应用重组ADAMTS13制剂年龄最小的患者。这是一种发病率百万分之一的罕见遗传性酶缺乏症，严重时可危及生命。北京儿童医院新生儿中心主任黑明燕告诉人民日报健康客户端...
cTTP:先天性血栓性血小板减少性紫癜。 TTP:血栓性血小板减少性紫癜。 据武田公司11月9日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Adzynma(ADAMTS13,recombinant-krhn),前称TAK-755,用于cTTP成人和儿科患者的预防性或按需酶替代疗法(ERT)。 据武田称,Adzynma是第一个也是唯一一个获得FDA批准的重组ADAMTS13蛋白,旨在...
武田(Takeda)制药于8月7日宣布,欧盟委员会(EC)批准ADZYNMA(重组ADAMTS13)用于治疗患有先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)的儿童和成人患者的ADAMTS13缺乏症。这是欧盟首个也是唯一一个专门用于治疗这种疾病的酶替代疗法。 在美国和日本,ADZYNMA获批用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者的预防性和...
2024年9月1日起,Adzynma将作为治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)的一种新药物在德国上市。Adzynma是一种酶替代疗法,通过替代缺失的ADAMTS13酶来防止微血栓和血栓事件的发生。 先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP),又称Upshaw-Schulman综合症,是一种罕见的遗传性血栓性血小板减少性紫癜(TTP)。其特征为缺乏血...
英语缩写词 "CTTP" 主要指的是 "California Tribal TANF Partnership"，中文直译为“加利福尼亚部落TANF伙伴关系”。这个缩写词用于描述一项针对加州部落的特定福利合作项目，TANF是Temporary Assistance for Needy Families的缩写，意为“贫困家庭临时援助计划”。CTTP的详细解释是，它代表了一个社区合作项目...
2023年11月09 日(大阪和马萨诸塞州剑桥) 武田宣布,美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准酶替代疗法(ERT)ADZYNMA(apadamtase alfa)用于预防和治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)成人和儿童患者的按需治疗。 ADZYNMA 是第1个也是唯一1个获得 FDA 批准的重组 ADAMTS13 (rADAMTS13) 蛋白,旨在通过替换缺陷的 ...
2024年08月07日 (大阪和马萨诸塞州剑桥) 武田制药宣布,欧盟委员会(EC)批准ADZYNMA®▼(recombinant ADAMTS13) 用于治疗儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者的ADAMTS13缺乏症。 ADZYNMA是目前欧盟(EU)首个也是唯一1个专门用于治疗cTTP的酶替代疗法。
近日,武田(Takeda)公布了一项全球关键性3期随机对照、开放标签的交叉临床试验的积极中期结果,该试验旨在评估TAK-755(重组ADAMTS13蛋白)替代疗法作为先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)的预防性治疗的安全性和有效性,以及TAK-755的药代动力学(PK)特征。此外,该公司还公布了3b期延续性研究中关于TAK-755预防性治疗的...