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瑞士CRISPR Therapeutics公司,称其为克瑞普斯基因编辑公司吧,一家Biotech公司,主要是研究基因编辑治疗方向(基于CRISPR/Cas9的疗法),另外也在研究通用型CAR-T;成立于2013年,在2016年在纳斯达克上市,虽然总部在瑞士,但研发中心在美国波士顿、旧金山,生产基地也在波士顿附近,基本base在美国;22年底被木头姐看中,买入并持有公司...
Overall, Kulkarni’s ambition is to transform CRISPR Therapeutics into a sustainable drugmaker that “can become a $100 billion, $200 billion company.” “That’s sort of the vision we had from 2015 onwards,” he said. “And we’ve completed that first stage now, and we’re proud of ...
项目名: CRISPR Therapeutics 领域: 基因编辑 网站:www.crisprtx.com 实时股票行情:CRSP 37.40 -0.48 -1.27% 项目详情 简介 团队 产品管线 纳斯达克上市公司,是全球第一个进入人体临床并且显示临床效果的CRISPR产品。全球最大的CRISPR基因编辑技术平台, 致力于开发以基因为基础, 治疗患有重性疾病病人的的变革性药物,...
CRISPR Therapeutics顾名思义,其主要是基于CRISPR/Cas9技术进行基因沉默、敲入和敲除,进而进行疾病治疗。 开发的疗法包括体内疗法和体外疗法。 体内疗法方面,CRISPR开发了病毒和非病毒两种递送方法,病毒采用AAV递送,非病毒采用LNP递送。 管线布局 目前CRISPR主要专注于血红蛋白病、免疫肿瘤、再生医学和体内四大领域的药物...
”CRISPR Therapeutics的创始人正是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的夏彭蒂耶。为何真正能走向获批的CRISPR基因疗法很少？丘奇解释，CRISPR主要用于“减法”，即对目标基因完成剪切、编辑。他表示，一般遗传性血管性水肿等显性疾病可以通过减少突变等位基因来治疗，但这种情况非常罕见。疾病治疗时通常需要“加法”...
2023年10月18日，由杜德纳创立的CRISPR/Cas9基因组编辑公司Intellia Therapeutics宣布FDA已批准其体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001开展关键3期临床试验，预计今年年底启动。这是全球进展最快的体内CRISPR基因编辑疗法，用于治疗甲状腺素转运蛋白淀粉样变性（transthyretin amyloidosis，ATTR淀粉样变性）。此前 Intellia 已与跨国...
Casgevy的制造商CRISPR Therapeutics和Vertex,以及其他一些团队,采用了诱导胎儿血红蛋白(HbF)表达的方法,这种血红蛋白通常只存在于胎儿和非常年幼的婴儿中。如果胎儿血红蛋白基因在成人中被“激活”,可以完成SCD和TDT患者缺失的健康成人血红蛋白的工作。 Casgevy的可得性还有待观察。