此外,iGeoCas9 WED结构域突变使其可以在低镁离子浓度的情况下发挥基因编辑功能(相比细菌,哺乳动物细胞镁离子浓度显著更低)。 该研究还发现,将类似的WED结构域突变引入其他Cas9酶——Nme2Cas9,得到的iNme2Cas9同样将其在细胞中的基因编辑效率提升了100倍以上。 这表明了WED结构区域是Cas9靶向识别的关键且以前未被重视...
此外，借助LNP介导的递送，iGeoCas9还能有效地编辑细胞和动物器官。LNP平台包含pH敏感的聚乙二醇化和阳离子脂质，这一特性使得iGeoCas9在小鼠神经祖细胞（NPC）、人胚胎肾293T（HEK293T）细胞以及人支气管上皮（HBE）细胞的编辑效率范围达到4%至99%。更为重要的是，这些iGeoCas9 RNP-LNPs在与细胞中的单链DNA（ssDNA...
2020年的诺贝尔化学奖，授予了两位女科学家埃马纽埃尔·卡彭蒂耶和詹妮弗·杜德纳。她们发现了CRISPR/Cas9基因剪刀，用诺贝尔化学奖委员会主席克拉斯·古斯塔夫松的话说，这种技术“不仅彻底改变了基础科学，可以创造新型作物，还能开创性新的医疗方法”。这种技术到底能干啥，这篇写于2017年的旧文里有些答案。文 郭路瑶 ...
詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)博士因在开发CRISPR方面的贡献而获得2020年诺贝尔化学奖。在杜德纳看来,人类只触及了基因编辑潜力的皮毛。不久前,她与研究生乔伊·王(Joy Wang)共同于《科学》杂志撰写综述文章,为CRISPR技术的下一个十年绘制了路线图。 ...
基因敲除是 CRISPR 最主要的应用之一,真核细胞中普遍使用 CRISPR-Cas9 系统,由工程单导 RNA(sgRNA)将 Cas9 核酸酶引导到目标位点,制造 DNA 双链断裂(DSB),由非同源末端连接(NHEJ)和同源定向修复(HDR)等内源性修复途径修复。 这种技术已经广泛应用于基因敲除动物...
1 人赞同了该文章 2021年6月26日,新英格兰医学杂志(NJEM)发表英国伦敦大学学院Gillmore教授的研究论文“CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis”(应用CRISPR-Cas9在体内基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR))。 结果展示,由美国Intellia Therapeutics公司和美国Regeneron(再生元)联合研发的...
2021年6月26日,NEJM杂志发表了一篇题为:CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis 的论文,公布了诺奖得主Jennifer Doudna创立的Intellia Therapeutics和再生元合作开发治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001I期临床结果(NCT04601051)。据悉,这也是首个公布的体内CRI...
诺贝尔委员会选择了目前在柏林马克斯·普朗克病原体科学研究所(Max Planck Unit for the Science of Pathogens)工作的Emmanuelle Charpentier 和加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna,这使多年来关于谁将因开发CRISPR-Cas9基因编辑工具而获得诺奖的猜测尘埃落定。这项技术允许对基因组进行精准编辑,自本世纪10年代问世以来,它...
2021年6月26日,NEJM杂志发表了一篇题为:CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis 的论文,公布了诺奖得主Jennifer Doudna创立的IntelliaTherapeutics和再生元合作开发治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001I期临床结果(NCT04601051)。据悉,这也是首个公布的体内CRISPR基因编...
诺奖解析｜基因剪刀重写生命密码，推动生命科学革命性变革 澎湃新闻记者 张唯 10月7日，2020年诺贝尔化学奖花落两位基因编辑技术CRISPR/Cas9的发明者：埃曼纽尔·卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）和詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna），获奖理由是“开发了一种基因编辑技术”。两人将获得1000万瑞典克朗奖金（约合760万人民...