此外,iGeoCas9 WED结构域突变使其可以在低镁离子浓度的情况下发挥基因编辑功能(相比细菌,哺乳动物细胞镁离子浓度显著更低)。 该研究还发现,将类似的WED结构域突变引入其他Cas9酶——Nme2Cas9,得到的iNme2Cas9同样将其在细胞中的基因编辑效率提升了100倍以上。 这表明了WED结构区域是Cas9靶向识别的关键且以前未被重视...
在过去的十年里,世界各地的科学家迅速地将CRISPR技术广泛应用于基础研究和动物、植物和人类。 最广泛使用的基因组编辑器是与其伙伴RNA复合物的CRISPR-Cas9蛋白。CRISPR作为基因组编辑技术的力量源于其在RNA决定的序列识别所决定的位点切割DNA的...
2020年的诺贝尔化学奖,授予了两位女科学家埃马纽埃尔·卡彭蒂耶和詹妮弗·杜德纳。她们发现了CRISPR/Cas9基因剪刀,用诺贝尔化学奖委员会主席克拉斯·古斯塔夫松的话说,这种技术“不仅彻底改变了基础科学,可以创造新型作物,还能开创性新的医疗方法”。这种技术到底能干啥,这篇写于2017年的旧文里有些答案。文 郭路瑶 ...
詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)博士因在开发CRISPR方面的贡献而获得2020年诺贝尔化学奖。在杜德纳看来,人类只触及了基因编辑潜力的皮毛。不久前,她与研究生乔伊·王(Joy Wang)共同于《科学》杂志撰写综述文章,为CRISPR技术的下一个十年绘制了路线图。 ...
1 人赞同了该文章 2021年6月26日,新英格兰医学杂志(NJEM)发表英国伦敦大学学院Gillmore教授的研究论文“CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis”(应用CRISPR-Cas9在体内基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR))。 结果展示,由美国Intellia Therapeutics公司和美国Regeneron(再生元)联合研发的...
该研究表明,使用CRISPR-Cas9干扰HBG1和HBG2基因启动子是诱导胎儿血红蛋白产生的有效策略。据悉,这是第二种使用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗镰状细胞病的疗法,也是第一种靶向新靶点并使用冷冻保存的干细胞的疗法,有望增加此类疗法的可及性。 Intellia Therapeutics是由CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜(Jen...
2021年6月26日,NEJM杂志发表了一篇题为:CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis 的论文,公布了诺奖得主Jennifer Doudna创立的Intellia Therapeutics和再生元合作开发治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001I期临床结果(NCT04601051)。据悉,这也是首个公布的体内CRI...
2021年6月26日,NEJM杂志发表了一篇题为:CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis 的论文,公布了诺奖得主Jennifer Doudna创立的IntelliaTherapeutics和再生元合作开发治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001I期临床结果(NCT04601051)。据悉,这也是首个公布的体内CRISPR基因编...
诺奖解析|基因剪刀重写生命密码,推动生命科学革命性变革 澎湃新闻记者 张唯 10月7日,2020年诺贝尔化学奖花落两位基因编辑技术CRISPR/Cas9的发明者:埃曼纽尔·卡彭蒂耶(Emmanuelle Charpentier)和詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna),获奖理由是“开发了一种基因编辑技术”。两人将获得1000万瑞典克朗奖金(约合760万人民...
但从头驯化的技术挑战是巨大的。大多数野生植物都没有得到充分的研究,如果不了解它们的基本生物学,就不可能通过重写它们的基因组来驯化它们。使用CRISPR-Cas9等工具的靶向基因编辑是一种强大的方法,但它不能完全复制数千种突变,这些突变使现代国内作物的生长和收获得到了微调。