造血干细胞中经CRISPR-Cas9编辑后的BCL11A,具有高水平的胎儿血红蛋白表达,消除了患者血管阻塞发作或需要输血的情况。 结语 研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑增强了镰刀型细胞贫血症患者机体中胎儿血红蛋白(fetal hemoglobin)的表达。目前这两例...
而刚刚获批的Casgevy是人类第一个使用CRISPR技术用于治疗镰刀形贫血的基因疗法。CRISPR-Cas9基因编辑技术发现于2012年,该成果于2020年被授予了诺贝尔化学奖。针对镰刀型细胞贫血的基因编辑疗法Casgevy 被FDA这一批准,具有着重大的意义,因为这是第一个CRSIPR技术应用...
不仅如此,经过基因编辑的细胞在患者体内能够长时间存活、持续发挥作用。在今年3月的第三届人类基因组编辑国际峰会上,头一位接受此疗法的镰状细胞病贫血病患者,现身说法分享自己的治疗经历,她表示,自接受新型疗法后,不再需要持续的输血治疗,难以忍受的剧痛也消失了[2]。患者在大会上现身说法 镰状细胞病是一种遗...
Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics今天共同宣布,英国药品和健康产品管理局(MHRA)已授予其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy(exagamglogene autotemcel,exa-cel)有条件上市许可,用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病(SCD)伴复发性血管闭塞危象(VOCs)患者,以及无法获得人类白细胞抗原(HLA)匹配造血干细胞移植治疗的输血...
Vertex Pharmaceuticals今日宣布其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy(exagamglogene autotemcel,exa-cel)在全球临床试验中,用于治疗重度镰刀型细胞贫血病(SCD)或输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者的最新长期数据。根据新闻稿,这是全世界首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。
Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics今天共同宣布,英国药品和健康产品管理局(MHRA)已授予其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy(exagamglogene autotemcel,exa-cel)有条件上市许可,用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病(SCD)伴复发性血管闭塞危象(VOCs)患者,以及无法获得人类白细胞抗原(HLA)匹配造血干细胞移植治...
Therapeutics合作开发的基于CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品——CASGEVY™(exagamglogene autotemcel,Exa-cel)有条件上市许可,用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病(Sickle Cell Disease,SCD)伴复发性血管闭塞危象(VOCs)患者,以及无法获得人类白细胞抗原(HLA)匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血(Beta...
就在今天,我们见证了生物技术发展的一个新的里程碑。美国FDA今日宣布,批准一款商品名为Casgevy(通用名exagamglogene autotemcel,简称为exa-cel)的CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰刀型细胞贫血病(SCD)患者。
Cas9基因编辑疗法产品——CASGEVY™(exagamglogene autotemcel,Exa-cel)有条件上市许可,用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病(Sickle Cell Disease,SCD)伴复发性血管闭塞危象(VOCs)患者,以及无法获得人类白细胞抗原(HLA)匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血(Beta Thalassemia,TDT)患者(Wong C., 2023)...
据了解,CASGEVY™ 是一种 CRISPR 基因编辑疗法,包含通过 CRISPR-Cas9 在 BCL11A 基因的红系特异性增强子区体外编辑的人造血干细胞和祖细胞。 该疗法在英国获批的适应症有两种,一种是治疗 12 岁及以上患有复发性血管闭塞性危象的镰刀状细胞贫血病患者,这些患者具有 βS/βS,βS/β+或 βS/β0 基因型,适合...