如今CRISPR/Cas9基因编辑技 术修复人多能干细胞HBB基因,诱导胎儿血红蛋白(HbF)合成或抑制α-珠蛋白基因(HBA基因)表达是治愈β-地中海 贫血的三大可行性策略, 相关临床试验已相继开展. 本文就CRISPR/Cas9系统的研究进展,作用机制以及在治疗β- 地中海贫血的最新研究与应用进行综述, 涉及细胞实验,动物模型,临床试验等...
镰刀型细胞贫血病(SCD)是一种由基因突变导致血红蛋白S出现异常,使得红细胞呈镰刀状的遗传病,利用CRISPR﹣Cas9技术编辑患者自体CD34+细胞的基因组,使靶位点DNA双链断-e卷通组卷网