利用CRISPR-Cas9技术编辑自体CD34+细胞,增加胎儿血红蛋白表达量,可有效治疗TDT和SCD 镰刀型红细胞贫血(SCD)和β-地中海贫血(TDT)是两种常见的基因缺陷性疾病,其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成,从而产生无效的血红蛋白。 目前常见的治疗方法是输血(输入红
1月16日,CRISPR Therapeutics公司宣布,其基因编辑疗法Casgevy(exagamglogene autotemcel,exa-cel)获得美国FDA批准,用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT),这也是继2023年12月获批用于复发性血管闭塞危象(VOC)镰状细胞病(SCD)后,Casg...
2024年1月16日,CRISPR Therapeutics宣布,美国FDA已经批准其CRISPR/Cas9基因编辑疗法exagamglogene autotemcel(exa-cel,商品名:Casgevy)用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。 这是继去年12月其获批用于复发性血管闭塞危象(VOC)镰状细胞...
镰刀型红细胞贫血(SCD)和β-地中海贫血(TDT)是两种常见的基因缺陷性疾病,其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成,从而产生无效的血红蛋白。 目前常见的治疗方法是输血(输入红细胞)或输入铁螯合剂,但易出现中毒现象,且不能从根本上治疗疾病,而唯一根治的方法——...
1月16日,美国FDA 批准 Vertex Pharmaceuticals及其合作伙伴CRISPR Therapeutics的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Exagamglogene autotemcel(Exa-cel,商品名:Casgevy) 用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。这是Casgevy获批的第2个适应症。 早在2023年12月8日,美国FDA批准Casgevy上市,用于治疗12岁及以上患...
1月16日，CRISPR Therapeutics公司宣布，其基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）获得美国FDA批准，用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血（TDT），这也是继2023年12月获批用于复发性血管闭塞危象（VOC）镰状细胞病（SCD）后，Casgevy获FDA批准的第2项适应症。在更早的2023年11月，...
—CASGEVY™（exagamglogene autotemcel，Exa-cel）有条件上市许可，用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病（Sickle Cell Disease，SCD）伴复发性血管闭塞危象（VOCs）患者，以及无法获得人类白细胞抗原（HLA）匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血（Beta Thalassemia，TDT）患者（Wong C., 2023）。
1月16日,美国FDA 批准 Vertex Pharmaceuticals及其合作伙伴CRISPR Therapeutics的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Exagamglogene autotemcel(Exa-cel,商品名:Casgevy) 用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。这是Casgevy获批的第2个适应症。 Casgevy药品基本信息 ...
2024年1月9日,Vertex 宣布首个 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 CASGEVY ™在沙特阿拉伯获得批准,用于治疗镰状细胞病 (SCD) 和输血依赖性β地中海贫血 (TDT) Vertex Pharmaceuticals Incorporated(纳斯达克股票代码:VRTX)宣布,沙特食品药品管理局 (SFDA) 授予 CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) 营销授...
11月16日,Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布,体外基因编辑疗法(Exa-cel,CASGEVY™)获英国MHRA批准上市,用于治疗治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血(TDT),这是全世界首款获批上市的CRISPR/CAS9基因编辑疗法药物。 Casgevy™在英国获批的适应症有两种,一种是治疗12岁及以上患有复发性血...