利用CRISPR-Cas9技术编辑自体CD34+细胞,增加胎儿血红蛋白表达量,可有效治疗TDT和SCD 镰刀型红细胞贫血(SCD)和β-地中海贫血(TDT)是两种常见的基因缺陷性疾病,其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成,从而产生无效的血红蛋白。 目前常见的治疗方法是输血(输入红细胞...
镰刀型红细胞贫血(SCD)和β-地中海贫血(TDT)是两种常见的基因缺陷性疾病,其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成,从而产生无效的血红蛋白。 在近期的美国血液学会(ASH)年会上,基于CRISPR-Cas9基因编辑技术的新疗法CTX001,治疗10例β-地中海贫血和镰状细胞贫血患...
据悉，临床试验数据显示，在接受CASGEVY™治疗SCD和TDT的两项全球临床试验中，试验均达到了各自的主要重点：至少连续12个月摆脱严重VOC或独立于输血（图5）。试验详情如下，有45名SCD患者接受了CASGEVY™试验，但只有29名患者参与试验的时间足够长，即受试的29名SCD患者中有28名（97%）在治疗后12个月内没有出...
1月16日,CRISPR Therapeutics公司宣布,其基因编辑疗法Casgevy(exagamglogene autotemcel,exa-cel)获得美国FDA批准,用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT),这也是继2023年12月获批用于复发性血管闭塞危象(VOC)镰状细胞病(SCD)后,Casg...
镰刀型红细胞贫血(SCD)和β-地中海贫血(TDT)是两种常见的基因缺陷性疾病,其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成,从而产生无效的血红蛋白。 目前常见的治疗方法是输血(输入红细胞)或输入铁螯合剂,但易出现中毒现象,且不能从根本上治疗疾病,而唯一根治的方法——...
1月16日，CRISPR Therapeutics公司宣布，其基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）获得美国FDA批准，用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血（TDT），这也是继2023年12月获批用于复发性血管闭塞危象（VOC）镰状细胞病（SCD）后，Casgevy获FDA批准的第2项适应症。在更早的2023年11月，...
镰刀型红细胞贫血(SCD)和β-地中海贫血(TDT)是两种常见的基因缺陷性疾病,其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成,从而产生无效的血红蛋白。 目前常见的治疗方法是输血(输入红细胞)...
1月16日,CRISPR Therapeutics宣布,美国FDA已经批准其CRISPR/Cas9基因编辑疗法exagamglogene autotemcel(exa-cel,商品名:Casgevy)用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。 这是继去年12月获批用于复发性血管闭塞危象(VOC)镰状细胞病(SCD)后,exa-cel获FDA批准的第2项适应症。2023年11月,该产品在英...
2024年1月16日,CRISPR Therapeutics宣布,美国FDA已经批准其CRISPR/Cas9基因编辑疗法exagamglogene autotemcel(exa-cel,商品名:Casgevy)用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。 这是继去年12月其获批用于复发性血管闭塞危象(VOC)镰状细胞病(SCD)后,exa-cel获FDA批准的第2项适应症。
1月16日,美国FDA 批准 Vertex Pharmaceuticals及其合作伙伴CRISPR Therapeutics的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Exagamglogene autotemcel(Exa-cel,商品名:Casgevy) 用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。这是Casgevy获批的第2个适应症。 早在2023年12月8日,美国FDA批准Casgevy上市,用于治疗12岁及以上患...