sgRNA）和一个具有核酸内切酶功能的Cas9 蛋白组成，如图1。在
文中通过对Cas9/sgRNA递送技术的研究现状及其在基因相关疾病治疗中的进展进行简要综述,为新型药物载体的设计和基因治疗的临床应用提供新思路。 正文 Cas9蛋白和单一的向导RNA (Single guide RNA,sgRNA) 是近年来出现的颠覆性生物技术——规律成簇间隔的短回文重复(Clustered re...
在与CRISPR/Cas9基因编辑技术相关的临床应用中,Cas9/sgRNA的递送是决定基因编辑治疗效果的关键技术之一.无需转录和翻译过程的Cas9蛋白/sgRNA复合物直接递送形式可能能够提供更高的特异性和安全性.文中通过对Cas9/sgRNA递送技术的研究现状及其在基因相关疾病治疗中的进展进行简要综述,为新型药物载体的设计和基因治疗的...
研究者对Cas9的作用机制进行了研究,通过特殊修饰获得了具有不同功能的Cas9变异体和其他一些衍生基因编辑工具,并发现了Cas9家族中的其他Cas蛋白,丰富了利用CRISPR技术可编辑的基因类型。研究人员已经开发了一些载体,以协助转运并安全地将CRISPR系统递送到人体。 2.1 CRI...
CRISPR/Cas系统拥有多种类别,其中CRISPR/Cas9系统是目前研究最深入、技术最成熟、应用最广泛的一种类别。CRISPR/Cas9系统由一个单链向导RNA(single-guide RNA,sgRNA)和一个具有核酸内切酶功能的Cas9 蛋白组成。在sgRNA特异性识别下,Cas9蛋白到达基因组特定位点,对双链DNA(double-stranded, dsDNA)进行切割,产生dsDNA断裂...
然而,治疗疾病是对CRISPR技术的最大期望。在2013年12月,Wu等人发表了一项利用CRISPR/Cas9在碱基缺失导致白内障的小鼠模型中治疗白内障的研究。他们将编码Cas9的mRNA和sgRNA共同注射到将患白内障的小鼠的受精卵中。在获得的22只幼鼠中,10只携带突变等位基因,其中6只NHEJ介导的插入和缺失以及4只HDR介导的修复。HDR诱导的...
CRISPR-Cas9已经成为一项依靠Cas9/sgRNA核糖核蛋白复合物(RNP)来靶向和编辑DNA的强大技术。然而,仍然缺乏能够系统性递送RNP的载体。本文报道了一种通用的方法,该方法允许设计修饰的脂质纳米颗粒,以有效地将RNPs运送到细胞中,并编辑包括肌肉、脑、肝脏和肺在内的组织。静脉注射促进了小鼠肺中六个基因的组织特异性、多...
导读:前沿的基因编辑技术CRISPR/Cas9可以通过不同的形式递送到靶细胞中,实现基因靶向编辑功能,其常用的递送方式包括:(1)递送能够表达Cas9和gRNA的质粒或者病毒载体;(2)使用脂质体如LNP直接递送Cas9 mRNA和sgRNA;(3)递送sgRNA与Cas9蛋白形成的复合物。
Intellia公司主席John Lenonard称，他们目前能够实现向小鼠骨髓递送CRISPR/Cas9组分，并希望以此为基础治疗镰状细胞贫血。靶向不同脏器递送CRISPR/Cas9组分的技术正在不断更新，我们也热切期盼着这些新进展推进基因治疗更多遗传性疾病成为可能！参考文献：1、Jinek, M. et al. A programmable dual-RNA-guided DNA ...
导读:前沿的基因编辑技术CRISPR/Cas9可以通过不同的形式递送到靶细胞中,实现基因靶向编辑功能,其常用的递送方式包括:(1)递送能够表达Cas9和gRNA的质粒或者病毒载体;(2)使用脂质体如LNP直接递送Cas9 mRNA和sgRNA;(3)递送sgRNA与Cas9蛋白形成的复合物。