全球首个CAR-T治疗神经免疫疾病 两年无复发 “‘CAR-T细胞’可以作为复发或难治性视神经脊髓炎患者的一种安全有效的疗法，让更多的罕见病患者看到希望。”5月15日，在华中大同济医院神经内科接受CAR-T细胞疗法的视神经脊髓炎患者黄女士，独自到医院复查，各项指标正常。让人根本无法想象的是，几年前病魔的反复打击曾...
“‘CAR-T细胞’可以作为复发或难治性视神经脊髓炎患者的一种安全有效的疗法,让更多的罕见病患者看到希望。”15日,在华中大同济医院神经内科接受CAR-T细胞疗法的视神经脊髓炎患者黄女士,独自到医院复查,各项指标正常。让人根本无法想象的是,几年前病魔的反复打击曾让她一度完全瘫痪在床,生活难以自理。 视力莫名下...
在实际的医疗应用场景中,往往需要在医院外购买药物,但是大部分的百万医疗险并不承担这个责任。 2、脊髓性肌萎缩症以及其他罕见病。 这是一种罕见的疾病,而大多数罕见病属于先天或遗传类疾病。在健康保险的条款中,先天和遗传性疾病通常不属于保险责任范围,如果需要报销,就必须购买保险产品来覆盖在投保后发现的先天和遗...
但在今年12月份新增的医保名录中,70万元一针的天价药诺西那生钠位列其中,同入医保的高值罕见病药阿加糖酶α注射用浓溶液,此前年费用也普遍在百万元级。 此次纳入医保后,诺西那生钠注射液由一针70万降至十几万元,虽然十几万对于一个家庭来说依旧是不小的数字,但比起一针70万元和几针70万元来说,收益也是不...
许多这类疗法都获得了“罕见病疗法”和“突破性疗法”的认证。快速的管理审核机制,反过来促进了技术得更快速开发和资金的更快流入。2014年11月,FDA给予了Juno公司的“JCAR015”以“罕见病疗法”的认证;Kite公司开发的缓解非何杰金氏淋巴瘤的“KTE-C19”也获得了FDA...
全球范围内，罕见病药物的定价都要远高于普通药物。Evaluate Pharma在《2019年孤儿药报告》中指出，2018年销售额排名前100名的孤儿药中，每位患者每年的平均成本为15.09万美元，而非孤儿药物的平均成本为3.37万美元，接近4倍的差距。当然，药物研发需要投入不菲的研发成本，药物定价需要出于商业考虑，我们不能用道义...
对于需求量大并且惠及大部分群众的医保政策来说,目前CAR-T进入医保确实是有一定难度。比如,今年12月,120万一针的复星阿基仑赛注射液并未进入医保目录。但在今年12月份新增的医保名录中,70万元一针的天价药诺西那生钠位列其中,同入医保的高值罕见病药阿加糖酶α注射用浓溶液,此前年费用也普遍在百万元级。
”给闵先生治疗的临床医生说，这是一个很罕见的病例，在临床上属于真正的高危难治复发多发性骨髓瘤患者，“通过CAR-T的输注，达到五年的无病缓解状态。这样的疗法不管从患者和作为临床医生来讲，是很满意的结果。所以对CAR-T上市以后，对这类患者的疗效是很有期待的。”伴随着传奇生物（图9）在纳斯达克的上市，...
闵先生在54岁被确诊患有一种特殊的罕见病——多发性骨髓瘤。家庭经济贫困的他当时没有药物可用，有幸参加了CAR-T疗法的临床试验。虽然治疗的过程不是一帆风顺的，但经过3次的治疗后，闵先生身上的包块全部消失，疼痛没有了。惊喜的是，截至2021年6月4日，闵先生无癌生活整整5年了，这才癌症治疗领域，就是理论...
最近,医保谈判屡次上热搜,尤其是关于罕见病脊髓性肌萎缩的药物谈判视频,让人看着就想掉眼泪。 一个半小时的漫长谈判,八次商谈,每瓶药的成交价比最初的报价少了2万多元。 一分一毛计较的背后,是国家对人民一心一意的守护。 遗憾的是,1...