两年里常规治疗病情无法控制，疾病反反复复，随着失明、瘫痪，黄女士生活难以自理，情绪非常低落，经济压力巨大，她也一直不愿接受自己得了难治性罕见病。最终在儿子的鼓励下，她决定尝试嵌合抗原受体T细胞免疫疗法CAR-T治疗。同济医院血液内科李春蕊教授说，CAR-T治疗已成为多种血液肿瘤获得长期缓解甚至治愈的新兴治疗...
2024年11月28日，国家医保局公布新版药品目录。国家医保局医药服务管理司司长黄心宇在新闻发布会上介绍，本次调整共新增91种药品，其中肿瘤用药26个（含4个罕见病）、糖尿病等慢性病用药15个（含2个罕见病）、罕见病用药13个、抗感染用药7个、中成药11个、精神病用药4个，以及其他领域用药21个。91个新增药品中3...
许多这类疗法都获得了“罕见病疗法”和“突破性疗法”的认证。快速的管理审核机制,反过来促进了技术得更快速开发和资金的更快流入。2014年11月,FDA给予了Juno公司的“JCAR015”以“罕见病疗法”的认证;Kite公司开发的缓解非何杰金氏淋巴瘤的“KTE-C19”也获得了FDA...
只有极少数的产品在百万医疗险中设有“罕见病清单”,被清单覆盖的疾病的医疗费用可以报销,然而这种责任承担并不常见。 而某些高端医疗保险则覆盖先天性疾病,但有一定限额的,也有不受限额的产品,这些产品的保费相对较高,可以直接赔付费用。 CAR-T疗法与脊髓性肌萎缩症保障汇总: 可以看出,在百万医疗保险已经得到广泛推...
特发性炎症性肌病(idiopathic inflammatory myopathies,IIM)是一种罕见病症,它虽然不如艾滋病、白血病等恶性疾病一样恶名昭彰,但死亡率相当惊人。IIM尤其以显著的肌肉炎症和多种肌外表现为特征,属于异质性自身免疫性疾病。 这种病症包括多种亚型,例如多发性肌炎(polymyositis,PM)、皮肌炎(dermatomyositis,DM)、包涵体肌...
CAR-T的全称是嵌合抗原受体T细胞(Chimeric Antigen Receptor T-cell),目前上市的疗法均为自体CAR-T疗法,通常操作是:从患者身上取出T细胞,通过基因工程将其改造为可以识别并杀死相应肿瘤细胞的CAR-T细胞,经过扩增生产后,将其通过静脉输液的方式重新输回患者体内。过去十多年,CAR-T疗法使骨髓移植不再是血液瘤患者唯一的...
特发性炎症性肌病(idiopathic inflammatory myopathies,IIM)是一种罕见病症,它虽然不如艾滋病、白血病等恶性疾病一样恶名昭彰,但死亡率相当惊人。IIM尤其以显著的肌肉炎症和多种肌外表现为特征,属于异质性自身免疫性疾病。 这种病症包括多种亚型,例如多发性肌炎(polymyositis,PM)、皮肌炎(dermatomyositis,DM)、包涵体肌...
对于需求量大并且惠及大部分群众的医保政策来说，目前CAR-T进入医保确实是有一定难度。比如，今年12月，120万一针的复星阿基仑赛注射液并未进入医保目录。但在今年12月份新增的医保名录中，70万元一针的天价药诺西那生钠位列其中，同入医保的高值罕见病药阿加糖酶α注射用浓溶液，此前年费用也普遍在百万元级。此次...
国外的Emily在2021年成功迎来了无癌生存的9年,俨然成为全球CAR-T疗法的“代言人”。 在中国也存在这样一位被CAR-T疗法彻底改变了命运的幸运儿。闵先生在54岁被确诊患有一种特殊的罕见病——多发性骨髓瘤。家庭经济贫困的他当时没...
”给闵先生治疗的临床医生说，这是一个很罕见的病例，在临床上属于真正的高危难治复发多发性骨髓瘤患者，“通过CAR-T的输注，达到五年的无病缓解状态。这样的疗法不管从患者和作为临床医生来讲，是很满意的结果。所以对CAR-T上市以后，对这类患者的疗效是很有期待的。”伴随着传奇生物（图9）在纳斯达克的上市，...