此外,由于增加载体整合频率相关风险,CAR T细胞测试应包括评估最终产品中新引入的和先前用的CAR T细胞载体拷贝数(VCN),如果先前用的CAR T细胞是可检测的。如果自体CAR T细胞临床研究将招募先前接受过CAR T细胞的患者和未接受过CAR T细胞的患者,则应在临床研究设计中评估和考虑CAR T细胞的潜在差异。申请人还应考虑特定患...
CMC部分翻译解读见:FDA最新指南《CAR-T细胞产品相关开发考虑》CMC部分翻译和解读 CAR T细胞产品的临床前评估对于支持在临床研究中施用该产品是合理安全的结论是必要的。由于该产品类型固有的生物复杂性和可变性以及可用于测试安全性和活性的合适动物模型的有限性,对CAR T细胞产品的临床前测试可能是个挑战。应酌情使用体内...
CMC部分翻译解读见:FDA最新指南《CAR-T细胞产品相关开发考虑》CMC部分翻译和解读 CAR T细胞产品的临床前评估对于支持在临床研究中施用该产品是合理安全的结论是必要的。由于该产品类型固有的生物复杂性和可变性以及可用于测试安全性和活性的合适动物模型的有限性,对CAR T细胞产品的临床前测试可能是个挑战。应酌情使用体内...
此外,由于增加载体整合频率相关风险,CAR T细胞测试应包括评估最终产品中新引入的和先前用的CAR T细胞载体拷贝数(VCN),如果先前用的CAR T细胞是可检测的。如果自体CAR T细胞临床研究将招募先前接受过CAR T细胞的患者和未接受过CAR T细胞的患者,则...
CAR-T领跑细胞疗法 | 工艺开发时应考虑哪些 基因修饰细胞疗法是一种新型免疫治疗手段,主要有 CAR-T、TCR-T、CAR-NK、TCR-NK、CAR-M 等技术手段,其中嵌合抗原受体T细胞免疫疗法 (Chimeric Antigen Receptor T-Cell,CAR-T) 因其在血液肿瘤中的显著疗效而成为肿瘤免疫治疗领域中的研究新热点。根据 ASGCT 2023年 ...
01流式细胞术流式细胞术可以在整个生产过程中评估CAR-T细胞多种属性（例如，细胞活力、特性、纯度、强度）。在开发过程中使用的流式细胞术，应提供方法的可靠和可重复的结果。FDA建议提交初始IND时，包括：1）分析说明，包括抗体组合和用于确定检测到的每个细胞群的门控策略。建议收集最终产品中相关细胞群信息，包括...
会上Kim Schultz 博士首先讨论了CAR T产品开发中CMC的关键考虑因素，如多抗原目标CAR T细胞设计的影响、自体产品监测以及批次放行测试等。Allen Wensky 博士紧接着介绍了CAR T产品开发中非临床的关键考虑因素。他提到CAR T 细胞的非临床评估可以支持在特定临床研究中合理安全使用产品。由于 CAR T 细胞固有的生物复杂性...
至于小分子,重点显然是活性药物成分分子本身的物理化学特性。对于CAR-T细胞,重点更多地放在生产过程上,例如基因操作的效率(转染率)和CAR-T细胞在生理环境中的新特性。药品必须在稳定性和杂质方面进行表征,以确定规格和适当的质量控制测试。非临床开发通常评估药物在毒性研究中的安全性。
FDA指南 | 开发嵌合抗原受体(CAR)T细胞产品的考虑(一) —— CAR细胞设计与开发的一般考虑 CAR T细胞产品生产涉及多种生物材料和复杂的多步骤程序,造成产品批次间差异的潜在来源复杂。那么,为确保CAR T细胞产品的安全性、质量和一致...
近日，FDA发布了关于CAR-T产品开发相关注意事项的指导原则草案，其中临床试验部分对研究人群、治疗计划、临床药理学考量、安全性评估和监测、长期随访以及异体CAR-T细胞等几个版块进行了展开描述。笔者将结合临床试验设计和执行中的经验以及相关资料浅谈一下自己的理解和思考。研究人群的选择 FDA指导草案中指出“选择研究...