此次BBM-H901注射液取得里程碑式进展,意味着该款产品有望成为中国首个获批上市的适用于血友病B的重组腺相关病毒(AAV)的基因疗法,亦有望重塑全球AAV基因治疗领域新格局。
BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的首款重磅产品,也是国内首个递交新药上市申请的针对遗传病的基因治疗药物。此次里程碑式进展,意味着该款产品有望成为中国首个获批上市的适用于血友病B的重组腺相关病毒(AAV)的基因疗法,亦有望重塑全球AAV基因治疗领域新格局。 BBM-H901注射液注册临床研究的牵头研究者、中国...
国内首款AAV基因疗法破局 近期,中国基因治疗领域迎来历史性突破——信念医药的AAV基因疗法信玖凝®(BBM-H901注射液,通用名称:波哌达可基注射液)获批上市,成为国内首个获批的血友病B基因治疗药物。 图片来源:摄图网 破局密码 BBM-H901的突破性不仅体现在技术路径的创新,更在于其临床价值的全面跃升。通过精准的基...
7月24日，武田中国与信念医药集团宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。据介绍，BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，未来将由武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化推广工作。
▎Armstrong 2024年7月24日,信念医药宣布AAV基因疗法BBM-H901的上市申请获得NMPA受理,用于治疗B型血友病成年患者。BBM-H901为信念医药的首发管线,2022年获得突破疗法认证。BBM-H901采用信念医药自主研发的亲肝脏性AAV843衣壳为基础的载体。BBM-H901有望成为最优的B型血友
7月24日,武田中国与信念医药集团宣布,国家药品监督管理局(NMPA)已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请(NDA)。据介绍,BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的重组腺相关病毒(AAV)基因治疗药物,未来将由武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化推广工作。
“BBM-H901研究是中国乃至亚洲首个利用肝靶向AAV载体治疗血友病B的临床研究,该治疗策略的安全性、长期有效、以及显著缓解相关并发症都得到了证实,必将为今后系统给药基因治疗药物临床应用提供可靠的基础和理论支持,对于推动我国基因治疗药物研发和临床转化具有重要的指导意义。”中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血...
2022年,BBM-H901注射液被国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。2024年,该款产品成为国内首个递交新药上市申请的AAV基因治疗药物。其研究者发起的临床研究(IIT)结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》,并在2024国际血栓与止血学会(ISTH)大会上以口头报告形式展示。
BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因疗法之一。临床研究数据显示:该药具有良好的安全性和有效性,AAV基因治疗药物输注后患者体内凝血因子水平提高显著,并长期稳定,且在临床期间未发现明显的不良反应,患者的年化出血率(ABR)显著降低。此次,BBM-H901在国内拟纳入突破性治疗品种,将加速其在国内的上市进程。
该产品是国内首个获批进入注册临床试验的B型血友病的腺相关病毒(AAV)基因治疗药物,公司计划于今年递交其上市申请。2022年,BBM-H901注射液的相关临床研究结果先后发表在国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》上。同年,该药物被国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。