中国首个基因治疗BB..目前阶段确实是筛选志愿者,一批次产量不高,外加各种质量分析和研究,真正拿来临床的药还是比较少,不过目前为止的临床数据非常nice,也没有其他副作用的表现
中国血友病B患者群体仍然存在未被满足的医疗需求,目前多使用凝血酶原复合物(PCC)用于替代治疗,存在感染风险和给药不便等问题。同时,由于治疗不充分或不规范,中重度患者常见关节出血和畸形。BBM-H901注射液研究的最新数据显示其安全性和有效...
7月24日，武田中国与信念医药集团宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。据介绍，BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，未来将由武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化推广工作。
中国上海,2024年6月24日——专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团(BeliefBioMed,BBM,下称“信念医药”)今日宣布,公司首款候选药物BBM-H901注射液在研究者发起的临床研究(IIT,NCT04135300)中用于治疗B型血友病成年患者出血的长期随访相关研究数据,于第32届国际血栓与止血学会大会(ISTH)以口头报告正式公布。本...
7月25日,信念医药基因疗法BBM-H901注射液新药上市申请(NDA)获国家药监局(NMPA)受理,用于B型血友病成年患者的治疗,为国内首个申请NDA的基因疗法。 01、血友病概述 血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,是凝血因子基因突变所致,根据凝血因子不同可分为血友病A和血友病B两种。前者为凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏...
集团(BeliefBioMed,BBM),一家专注于基因治疗领域的创新企业,今日宣布,公司首款候选药物BBM-H901注射液在研究者发起的临床研究(IIT,NCT04135300)中用于治疗B型血友病成年患者出血的长期随访相关数据已在第32届国际血栓与止血学会大会(ISTH)上以口头报告的形式正式公布。本次大会目前正在泰国曼谷举行。 BBM-H901注射液...
2024年8月2日专注于前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团(Belief BioMed,BBM,下称“信念医药”)宣布:国家药品监督管理局(NMPA)已经将BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请(NDA)纳入优先审评审批程序。 信念医药称,该公司于2024年7月24日递交了BBM-H901注射液的新药上市申请,并获得了国家药品...
2022年8月16日,国家药品监督管理局药品审评中心(CED)官网,突破性治疗公示最新显示,BBM-H901注射液拟纳入突破性治疗品种。 来源:CDE官网 2022年8月24日,信念医药(Belief BioMed, BBM)全资子公司上海信致医药科技有限公司宣布其自主研发和生产的BBM-...
8月16日,CDE官网显示,上海信致医药科技有限公司「BBM-H901注射液」拟纳入突破性治疗品种,用于预防血友病B(先天性凝血因子Ⅸ缺乏症)成年男性患者出血。 血友病B是一种X染色体隐性遗传疾病,由凝血因子IX(FIX)基因缺陷引起,患者绝大部分是男性,发病率大约为3.5万分之一。根据血液中FIX的水平,血友病B可分为轻度、中...
目前,亚洲首个单次静脉给药的血友病B基因治疗在研药物(BBM-H901注射液)的临床研究结果,已成功发表于国际血液学权威期刊《柳叶刀-血液病学》(The Lancet Haematology)。 该临床研究由中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)、创新制药公司信念医药和华东理工大学合作。研究结果证实了BBM-H901治疗策略的...