2024年7月24日,专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团(Belief BioMed,BBM,下称“信念医药”)宣布:国家药品监督管理局(NMPA)已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请(NDA)。 BBM-H901注射液由信念医药自主研...
中国首个基因治疗BB..目前阶段确实是筛选志愿者,一批次产量不高,外加各种质量分析和研究,真正拿来临床的药还是比较少,不过目前为止的临床数据非常nice,也没有其他副作用的表现
信念医药称,该公司于2024年7月24日递交了BBM-H901注射液的新药上市申请,并获得了国家药品监督管理局的正式受理,使它成为国内首个递交新药上市申请的针对遗传病的基因治疗药物。此次,BBM-H901注射液成功被列入优先审评品种名单(受理号:CXSS2400078),这是对其临床价值的高度认可,也将加速其上市进程。 早在2018年,“...
从年化出血率来看,传统疗法下患者的年化出血率通常较高,国内预防治疗人群确定的ABR约为5.0,而BBM-H901注射液治疗后的受试者平均ABR仅为0.6(95%Cl:0.18-1.99),这意味着接受BBM-H901治疗的患者出血风险大幅降低,能有效减少因出血导致的关节损伤、残疾等严重并发症,极大地提高了患者的生活质量。 在FIX活性提升方面...
7月24日，武田中国与信念医药集团宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。据介绍，BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，未来将由武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化推广工作。
7月25日,信念医药基因疗法BBM-H901注射液新药上市申请(NDA)获国家药监局(NMPA)受理,用于B型血友病成年患者的治疗,为国内首个申请NDA的基因疗法。 01、血友病概述 血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,是凝血因子基因突变所致,根据凝血因子不同可分为血友病A和血友病B两种。前者为凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏...
2022年8月16日,国家药品监督管理局药品审评中心(CED)官网,突破性治疗公示最新显示,BBM-H901注射液拟纳入突破性治疗品种。 来源:CDE官网 2022年8月24日,信念医药(Belief BioMed, BBM)全资子公司上海信致医药科技有限公司宣布其自主研发和生产的BBM-...
8月16日,CDE官网显示,上海信致医药科技有限公司「BBM-H901注射液」拟纳入突破性治疗品种,用于预防血友病B(先天性凝血因子Ⅸ缺乏症)成年男性患者出血。 血友病B是一种X染色体隐性遗传疾病,由凝血因子IX(FIX)基因缺陷引起,患者绝大部分是男性,发病率大约为3.5万分之一。根据血液中FIX的水平,血友病B可分为轻度、中...
BBM-H901注射液的适应症是血友病B(先天性FIX缺乏症) 此药物由上海信致医药科技有限公司生产并提出实验申请,[实验的目的] 剂量递增主要目的: 评价单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子IX(FIX)活性≤2 IU/dL(即≤2%)的血友病B患者中的安全性和耐受性,并确认后续研究的推荐剂量。 剂量扩展主要...
目前,亚洲首个单次静脉给药的血友病B基因治疗在研药物(BBM-H901注射液)的临床研究结果,已成功发表于国际血液学权威期刊《柳叶刀-血液病学》(The Lancet Haematology)。 该临床研究由中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)、创新制药公司信念医药和华东理工大学合作。研究结果证实了BBM-H901治疗策略的...