氯苯唑酸葡胺,亦称他法米地(TAFAMIDIS),是一种创新的转氨酶(TTR)稳定剂,主要用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)和转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)。 一、药品与疾病概述 氯苯唑酸葡胺 的主要成分
心讲座 | 刘宇:ATTR-CM/PN的个性化精准诊治 心肌淀粉样变是淀粉样蛋白沉积并引起器官结构和功能障碍的一组疾病,其自然病程、累及器官和治疗随淀粉样蛋白来源的不同而有较大变化,其中转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病(ATTR-CM)作为其中主要类型之一,不仅对患者心脏产生重要影响,同时也将累及软组织及周围神经,因此正确的分...
TTR淀粉样变性是指TTR基因突变导致的淀粉样蛋白沉积，引起疾病。TTR淀粉样变性主要表现为遗传性转甲状腺素淀粉样变性病，如ATTR-CM和ATTR-PN。这些疾病主要影响心脏和神经系统，造成心力衰竭、四肢远端感觉障碍等症状。TTR在淀粉样变性病、代谢疾病及肿瘤中发挥着重要作用。TTR相关淀粉样变性病包括ATTR-CM和A...
除神经转化外外,该产品3期心脏转化研究用于治疗甲状腺素运载蛋白淀粉样心肌病(ATTR-CM)也在全球进行中,已于7月24日在中国获批临床。 从市场竞争来说,Wainua虽然是阿斯利康首款获批的ASO疗法,但却是该适应症第五款获批产品,前有辉瑞的Vyndamax珠玉在前,后有Alnylam公司的Onpattro和Amvuttra两款siRNA在后,甚至Ion...
目前除了神经转化研究之外,Ionis公司还在全球3期心脏转化研究中对Eplontersen进行了评估,以研究用于治疗甲状腺素运载蛋白淀粉样心肌病(ATTR-CM)。ATTR-CM是一种全身性、进行性和致命的疾病,在发病后3至5年内会导致进行性心力衰竭和死亡。 关于ATTR 遗传性甲状腺素转运蛋白介导的淀粉样多发性神经病(hATTR-PN)是一种...
2020年辉瑞公司研发的氯苯唑酸在国内获批上市推广,是目前国内唯一可用于治疗ATTR-PN及ATTR-CM的靶向药物。此次会议旨在以湖南省神经科学学会周围神经病专委会和ATTR-PN协作组为依托,搭建多学科交流平台,推进ATTR淀粉变性病的精准MDT诊疗和合作研究。 随后,中南大学湘雅二医院核医学科马晓伟教授进行了题为“核医学PYP显像...
AZ将该药视为其心血管、肾脏和代谢(CVRM)事业部的未来支柱,一些分析人士认为,AZ具有强大的销售潜力,假设Wainua被批准用于治疗ATTR-CM,最高可能带来10亿美元或更多的收入。对Ionis来说重要的是,Wainua是其首款商业上市的药品,此前该公司一直依赖合作伙伴销售其药物。它将与AZ在美国共同销售该药,而AZ拥有美国以外...
2019年05月03日,美国辉瑞制药公司的VYNDAQEL®(tafamidis meglumine)以及VYNDAMAX™(tafamidis)获得了美国FDA的批准,用于野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)成年患者的治疗,以降低心血管死亡率和心血管相关住院的发生。VYNDAQEL和VYNDAMAX是首创(first-in-class)转甲状腺素蛋白稳定剂tafamidis的两...
ATTR 是一种快速进展且致命的疾病,需要及时识别症状。ATTR 有几种表型,包括 ATTR-心肌病 (CM),主要影响心脏,可能导致心力衰竭,ATTR-多发性神经病 (PN),主要影响周围神经系统和混合表型,患者同时出现两种症状。全世界估计有 300,000 – 500,000 名 ATTR-CM 患者和约 10,000 – 40,000 名 ATTRv-PN 患者。
Eplontersen是一款利用Ionis的配体偶联反义(LICA)技术平台开发的反义疗法(ASO),目前处于III期研究阶段,正在开发用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)和转甲状腺素蛋白…